FDA схвалило нову терапію для онкогематології

Управлінням з контролю за лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) видано дозвіл компанії «Servier Pharmaceuticals LLC» на маркетинг препарату Tibsovo (івосиденіб) для лікування дорослих пацієнтів із рецидивуючими або рефрактерними мієлодиспластичними синдромами (МДС) із мутацією ізоцитратдегідрогенази-1 (IДГ-1), яка виявлена за допомогою схваленого FDA тесту. Це перша таргетна терапія, схвалена за цим показанням. Агентством також схвалено діагностичний засіб Abbott RealTime IDH1 Assay як супутній продукт для відбору пацієнтів з мутацією IДГ-1.

МДС — це рідкісна форма онкогематологічного захворювання, яке може виникнути, коли мутації в клітинах-попередниках кісткового мозку (клітинах, що утворюють кров) призводять до недостатньої кількості здорових клітин. Приблизно 87 000 нових випадків цієї патології діагностують щороку в усьому світі. Близько 3,6% пацієнтів із МДС мають мутацію IДГ-1.

Івосиденіб раніше було схвалено для деяких дорослих із нещодавно діагностованим гострим мієлоїдним лейкозом (ГМЛ), рецидивуючим або рефрактерним ГМЛ та місцево-поширеною або метастатичною холангіокарциномою. Abbott RealTime IDH1 Assay також був раніше схвалений як допоміжний діагностичний засіб для ідентифікації пацієнтів із мутацією IДГ-1 у пацієнтів з ГМЛ для лікування препаратами івосиденібу або олутасиденібу (Rezlidhia).

Ефективність івосиденібу за цим новим показанням встановлена у відкритому багатоцентровому дослідженні за участю 18 дорослих пацієнтів із рецидивним або рефрактерним МДС із мутацією ІДГ-1. Мутації були виявлені в периферичній крові або кістковому мозку та підтверджені ретроспективно за допомогою аналізу Abbott RealTime IDH1. Івосиденіб застосовували перорально в початковій дозі 500 мг/добу до прогресування захворювання, розвитку неприйнятної токсичності або проведення трансплантації кісткового мозку.

Рівень повної або часткової ремісії становив 39% (⁷/₁₈). Усі спостережувані відповіді були повними ремісіями, а середня тривалість повної ремісії становила від 1,9 до 80,8 міс. Для пацієнтів, які досягли повної ремісії, середній час до її настання становив 1,9 міс. Серед 9 пацієнтів, які потребували переливання крові або тромбоцитів через МДС на початку дослідження, 6 (67%) більше не потребували переливання після лікування івосиденібом.

Найбільш поширені побічні ефекти включали діарею, запор, нудоту, біль у суглобах, втому, кашель, біль у м’язах і висип. Тібсово також може зумовити стан, який може призвести до аномальних серцевих ритмів, який називається «подовженням інтервалу Q-T» на кардіограмі.

Івосиденіб за цим показанням розглянуто у пріоритетному порядку, він також отримав позначення «проривна терапія» (Breakthrough Therapy) та «орфанний препарат» (Orphan Drug) для показань, зазначених вище.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!