В ЕС одобрен новый орфанный препарат для пациентов с альфа-маннозидозом
Европейский комитет по лекарственным средствам для человека (European Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить лицензию на маркетинг в ЕС препарата Lamzede (велманаза альфа), предназначенного для долгосрочной заместительной ферментной терапии у взрослых, подростков и детей с альфа-маннозидозом легкой или умеренной степенью выраженности. Альфа-маннозидоз — редкое аутосомно-рецессивное наследственное заболевание из […]