Первые результаты обнадеживают

Американские ученые получили первые результаты лечения пациентов с гемофилией В при помощи генной терапии. Применение этого метода является безопасным и позволяет повысить уровень фактора IX (ФС IX) у больных с этой патологией. Именно дефицит ФС IX является причиной гемофилии В.

Результаты исследований, проведенных учеными из Детского госпиталя Филадельфии (штат Пенсильвания, США) под руководством Кэтрин Хай, опубликованы в мартовском выпуске журнала «Nature Genetics».

Трем пациентам с гемофилией В ФС IX был доставлен в мышечную ткань с помощью аденоассоциированного вируса (ААВ).

Результаты исследования мышечной ткани, взятой из места инъекции ААВ через 8–12 недель после манипуляции, свидетельствуют об отсутствии признаков воспаления. С помощью специальных методов было определено наличие вируса в тканях и подтверждено, что ФС IX начал вырабатываться в мышечной ткани.

Чтобы предотвратить кровотечение у больных гемофилией, достаточно поддерживать содержание ФС IX в крови на уровне 1% от нормы. Обычно у больных гемофилией это достигается за счет регулярных инъекций ФС IX.

У первого пациента, у которого перед лечением содержание ФС IX было меньше 1% от нормы, после лечения оно превысило 1%. В результате потребность пациента в инъекциях ФС IX за период более 100 дней снизилась на 50%.

Второму пациенту, в крови которого и после лечения содержание ФС IX составляло менее 1%, потребовалось на 80% меньшее количество ФС IX.

У третьего пациента не было отмечено изменений клинического состояния или уровня ФС IX, хотя ФС IX и был обнаружен в мышечной ткани.

По мнению исследователей, применение генной терапии для лечения больных гемофилией поможет уменьшить выраженность симптомов заболевания. Конечно, результаты, полученные в I фазе клинических исследований, являются предварительными. Однако, по мнению специалистов, они свидетельствуют о перспективности использования метода генной терапии для лечения больных гемофилией.

По материалам Рейтер Хэлс