В США одобрен первый препарат для терапии редкой унаследованной формы рахита

Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило Crysvita (буросумаб), первый препарат, предназначенный для лечения взрослых и детей в возрасте с 1 года с Х-сцепленной гипофосфатемией — редкой, унаследованной формой рахита. Это заболевание вызвано низким уровнем фосфора в крови, что приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков и проблемам с минерализацией костей на протяжении всей жизни пациента.

Эта форма рахита отличается от других тем, что в данном случае терапия витамином D неэффективна. При Х-сцепленном гипофосфатемическом рахите к гипофосфатемии приводит усиленная экскреция фосфора с мочой. Это самая распространенная форма витамин-D-резистентного рахита и одна из наиболее частых причин рахита и остеомаляции. Легкая гипофосфатемия протекает бессимптомно, выраженная гипофосфатемия приводит к поражениям костей. У большинства детей с Х-сцепленной гипофосфатемией отмечается искривление ног, низкий рост, боль в костях и тяжелая зубная боль. Некоторые взрослые с этим заболеванием испытывают постоянный дискомфорт или осложнения, такие как боль в суставах, нарушение подвижности, абсцессы зубов и потеря слуха.

Безопасность и эффективность Crysvita (буросумаб) изучались в 4 клинических исследованиях. В рамках исследования 94% взрослых, получавших данный препарат 1 раз в месяц, достигли нормального уровня фосфора в сыворотке крови по сравнению с 8% пациентов, получавших плацебо. 94–100% детей, получавших Crysvita (буросумаб) каждые 2 нед., также достигли нормального значения фосфора в сыворотке крови. У испытуемых (взрослых и детей) улучшились результаты рентгенографии благодаря проведенной терапии, что обеспечило поддержку эффективности указанного лекарственного средства.

Наиболее распространенными побочными реакциями у взрослых, принимавших препарат, были боль в спине, головная боль, синдром беспокойных ног, снижение уровня витамина D, головокружение и запор. Наиболее частыми побочными эффектами у детей были головная боль, реакция в месте инъекции, рвота, снижение уровня витамина D и лихорадка.

По материалам www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!