FDA одобряет первое лекарство из марихуаны для лечения редких, тяжелых форм эпилепсии

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило решение по выдаче маркетинговой лицензии для перорального приема Epidiolex (каннабидиол) для лечения судорог, связанных с двумя редкими и тяжелыми формами эпилепсии — синдромом Леннокса-Гасто и синдромом Драве — у пациентов в возрасте 2 лет и старше. Это первый одобренный FDA препарат, который содержит очищенное лекарственное вещество, полученное из марихуаны. Это также первое одобрение FDA препарата для лечения пациентов с синдромом Драве.

Каннабидиол является химическим компонентом растения Cannabis sativa, более известного как марихуана. Однако каннабидиол не вызывает интоксикации или эйфории («кайфа»), которые возникают от тетрагидроканнабинола (ТГК). Именно ТГК (а не каннабидиол) является основным психоактивным компонентом марихуаны.

«Это одобрение служит напоминанием о том, что продвижение программ, которые должным образом оценивают активные ингредиенты, содержащиеся в марихуане, может привести к важным медицинским методам лечения. Контролируемые клинические исследования, проверяющие безопасность и эффективность препарата, а также тщательный обзор при процессе утверждения лекарств FDA являются наиболее подходящим способом предоставления лечения при помощи марихуаны. Из-за адекватных и контролируемых клинических исследований, которые являются основой этого утверждения, пациенты могут быть уверены в единообразной дозировке препарата и последовательной доставке активных веществ, что необходимо для лечения пациентов с этими сложными и серьезными синдромами эпилепсии», — отметил глава FDA Скотт Готтлиб (Scott Gottlieb).

Синдром Драве — редкое генетическое состояние, которое появляется в течение первого года жизни, с частыми приступами лихорадки (фебрильные судороги). Позже возникают другие типы приступов, включая миоклонические судороги (непроизвольные мышечные спазмы). Дети с синдромом Драве обычно испытывают слабое развитие языковых и моторных навыков, гиперактивность и трудности коммуникации с другими людьми.

Синдром Леннокса-Гасто начинается в детском возрасте и характеризуется несколькими типами судорог. У лиц с данным синдромом начинаются частые приступы в раннем детстве, обычно в возрасте от 3 до 5 лет. Более ¾ пораженных людей испытывают тонические приступы, которые заставляют мышцы сжиматься неуправляемо. Почти у всех детей с синдромом Леннокса-Гасто возникают проблемы с обучением и умственная отсталость. У многих также отмечается задержка развития моторных навыков, таких как сидение и ползание. Большинству людей с синдромом Леннокса-Гасто требуется помощь в повседневной жизни.

«Сложные для контроля приступы, которые испытывают пациенты с синдромами Драве и Леннокса-Гасто, оказывают глубокое влияние на качество жизни этих пациентов, — отметил Билли Данн (Billy Dunn), директор отдела продуктов неврологии в Центре оценки и исследования лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research) FDA. — В дополнение к другому важному варианту лечения пациентов с Леннокс-Гасто, это первое одобрение препарата специально для пациентов с Драве обеспечит значительное и необходимое улучшение терапевтического подхода к уходу за людьми с таким состоянием».

Эффективность Epidiolex изучалась в 3 рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследованиях с участием 516 пациентов с синдромом Леннокса-Гасто или синдромом Драве. Было показано, что Epidiolex в комбинации с другими препаратами более эффективен в снижении частоты приступов по сравнению с плацебо.

Наиболее распространенными побочными эффектами, которые имели место у пациентов, получавших Epidiolex в клинических исследованиях, были сонливость, седация, летаргия, повышенный уровень ферментов печени; снижение аппетита, понос, сыпь, усталость, недомогание и слабость, бессонница, расстройство сна и плохое его качество, инфекционные заболевания.

Согласно Закону о контролируемых веществах (Controlled Substances Act — CSA) каннабидиол в настоящее время является веществом, относящимся к списку I (Schedule I), поскольку это химический компонент растения каннабиса. Согласно требованиям этого акта компания провела неклинические и клинические исследования для оценки потенциала злоупотребления каннабидиолом.

FDA предоставило статус «приоритетного рассмотрения» (Priority Review) для этой заявки. Назначение Fast-Track было предоставлено для синдрома Драве. Статус орфанного лекарства присвоен и для синдрома Драве, и для синдрома Леннокса-Гасто.

FDA предоставило разрешение на лицензию для препарата Epidiolex компании GW Research Ltd.

По материалам www.fda.gov

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи