FDA одобряет первый препарат для таргетированной РНК-терапии амилоидной полинейропатии у взрослых пациентов

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило Onpattro (патисиран) в виде инфузий для лечения полинейропатии, вызванной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (hereditary transthyretin-mediated amyloidosis — hATTR) у взрослых пациентов.

Это первое одобренное FDA лечение пациентов с полинейропатией, вызванной hATTR — редким, изнуряющим и часто смертельным генетическим заболеванием. Оно характеризуется накоплением аномального амилоидного белка — транстиретина в периферических нервах, сердце и других органах. Это также первое одобрение FDA нового класса лекарственных средств — малой интерферирующей рибонуклеиновой кислоты (small interfering ribonucleic acid — siRNA).

hATTR — это состояние, которое отмечают у более 50 тыс. человек во всем мире. Оно характеризуется накоплением отложений аномального белка — амилоида — в органах и тканях организма, что мешает их нормальному функционированию. Эти отложения чаще всего встречаются в периферической нервной системе, что может привести к потере чувствительности, боли или неподвижности в руках и ногах. Амилоидные отложения могут также влиять на работу сердца, почек, глаз и желудочно-кишечного тракта. Варианты лечения, как правило, ориентированы на устранение симптомов.

Рибонуклеиновая кислота (РНК) действует как передатчик между клетками организма. Она переносит данные от дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК) для контроля синтеза белков. РНК-интерференция — процесс, который естественным образом происходит внутри клеток человеческого тела, чтобы блокировать экспрессию определенных генов. С момента открытия этого феномена в 1998 г. ученые использовали интерференцию РНК в качестве инструмента для исследования функции гена и его вовлечения в процесс поддержания здоровья и развития заболевания.

Новый класс лекарственных средств — siRNAs — «вмешивается» в участок РНК, связанный с развитием заболевания. Если точнее, то патисиран заключает siRNA в липидную наночастицу для доставки препарата непосредственно в печень при инфузионном введении для изменения или блокировки синтеза белков, вызывающих заболевание.

Препарат предназначен для вмешательства в синтез РНК аномального белка транстиретина (transthyretin — TTR). Предотвращая выработку ТТР, лекарственное средство может помочь уменьшить накопление отложений амилоида в периферических нервах, смягчить симптоматику и помочь пациентам лучше контролировать заболевание.

«Существует давняя необходимость в лечении наследственной амилоидной полинейропатии. Эта таргетированная терапия обеспечивает пациентам лечение симптомов, которое непосредственно влияют на причину заболевания», — отметил Билли Данн (Billy Dunn), доктор медицины, директор отдела неврологических продуктов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA (Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research).

Эффективность патисирана доказана в ходе клинического исследовании, в котором приняли участие 225 пациентов. Из них 148 рандомизированы для получения инфузии данного препарата 1 раз в 3 нед в течение 18 мес, а 77 — для приема плацебо-инфузии с той же периодичностью. У лиц, получавших патисиран, отмечали лучшие результаты по показателям терапии полинейропатии, включая мышечную силу, чувствительность (боль, температура, онемение), рефлексы и вегетативные симптомы (артериальное давление, сердечный ритм, пищеварение) по сравнению с пациентами, получающими инфузии плацебо. У пациентов, получавших лечение препаратом, также отмечали лучшие показатели походки, состояния питания и способности выполнять элементарные действия по самообслуживанию.

Побочные эффекты при терапии данным препаратом включают: реакции, связанные с инфузией, включая покраснение, боль в спине, тошноту, боль в животе, одышку и головную боль. Все участники исследования получали премедикацию препаратами кортикостероидов, ацетаминофеном и антигистаминами (блокаторы H1- и H2-гистаминовых рецепторов), для уменьшения количества реакций, связанных с инфузиями. Пациенты могут также испытывать проблемы со зрением, такие как: сухость глаз, помутнение зрения и «мушки» перед глазами (плавающие помутнения в стекловидном теле). Прием патисирана ведет к снижению уровня витамина А в сыворотке крови, поэтому пациенты должны дополнительно принимать этот витамин в количестве рекомендуемой суточной дозы.

FDA предоставило данному препарату ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию, статус инновационной терапии и приоритетность рассмотрения заявки на регистрацию. Onpattro получил статус орфанного препарата.

FDA одобрило маркетинговую лицензию на препарат компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

По материалам www.fda.gov

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи