FDA одобрен новый препарат для лечения лейкоза ворсистых клеток

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило применение препарата Lumoxiti^® (моксетумомаб пасудотокс) в качестве терапии для взрослых пациентов с рецидивирующим или плохо поддающимся лечению лейкозом ворсистых клеток (hairy cell leukemia — HCL), которые получили по меньшей мере два курса предшествующей системной терапии, включая лечение аналогом пуринового нуклеозида. Препарат производится в форме внутривенных инъекций. Препарат является CD22-направленным цитотоксином и первым в этом виде терапии пациентов с HCL.

HCL — редкий медленно развивающийся рак крови, при котором костный мозг производит слишком много В-клеток — лейкоцитов, которые борются с инфекцией. HCL назван в честь этих дополнительных В-клеток, которые выглядят «ворсистыми» при рассмотрении их под микроскопом. По мере увеличения количества злокачественных клеток образуется меньшее количество здоровых лейкоцитов, эритроцитов и тромбоцитов.

Эффективность нового препарата изучена в несравнительном открытом клиническом исследовании с участием 80 пациентов, получивших по меньшей мере два курса предшествующей системной терапии HCL, в том числе аналогом пуринового нуклеозида. В ходе исследования измерялась длительность полного ответа (complete response — CR), определяемого как поддержание гематологической ремиссии на протяжении более 180 дней после достижения CR. По результатам исследования, устойчивого CR достигли 30% участников, а общий показатель полного ответа (число пациентов с частичным или полным ответом на терапию) составил 75%.

Побочные эффекты моксетумомаба пасудотокса включают реакции на инфузии, отеки, тошноту, усталость, головную боль, лихорадку, запор, анемию и диарею.

Инструкция по применению препарата содержит предупреждение для врачей и пациентов о возможном риске развития синдрома повышенной проницаемости капилляров. Это состояние, при котором лимфа и белки просачиваются из поврежденных капилляров в окружающие ткани. Симптомы синдрома повышенной проницаемости капилляров включают затрудненное дыхание, увеличение массы тела, гипотензию или отек рук, ног и/или лица. На каждой упаковке препарата также указана информация о возможном риске развития гемолитико-уремического синдрома — состояния, вызванного аномальным разрушением эритроцитов. Пациенты должны быть осведомлены о важности потребления достаточного количества жидкости, а также регулярно контролировать показатели крови. Среди других серьезных предупреждений снижение функции почек, реакции, связанные с инфузией, и нарушение баланса электролитов. Женщинам, которые кормят грудью, не следует назначать терапию этим препаратом.

FDA предоставило данному препарату ускоренную процедуру и приоритетность рассмотрения заявки на регистрацию. Моксетумомаб пасудотокс получил статус орфанного препарата.

FDA одобрило маркетинговую лицензию лекарственного средства Lumoxiti^® компании AstraZeneca Pharmaceuticals.

По материалам www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!