Прогерия: ученые определили новую стратегию лечения редкого заболевания

Прогерия является очень редким заболеванием, которое поражает примерно 1 из 18 млн детей. Данная патология приводит к преждевременному старению и смерти в подростковом возрасте от осложнений сердечно-сосудистых заболеваний. В новом исследования ученые определили, как антисмысловая олигонуклеотидная терапия может быть использована в качестве нового возможного варианта лечения прогерии. Результаты опубликованы в журнале «Nature Communications».

Прогерия, или синдром Хатчинсона – Гилфорда, имеет генетические причины развития и связана с прогерином – дефектной формой белка ламина А, который выявили в ядре клетки. Данная мутация, которая ингибирует деление клеток, была выявлена в 2003 г. исследователем Марией Эрикссон (Maria Eriksson), соавтором текущего исследования. Дети, подверженные данной мутации, обычно умирают в раннем подростковом возрасте от осложнений сердечно-сосудистых заболеваний.

До настоящего времени были проведены десятки исследований, которые касались поиска эффективного лечения прогерии. Однако, как только дело доходило до клинических исследований, проводимых с участием пациентов с прогерией, результаты были неутешительными.

В ходе нового исследования ученые использовали образцы клеток детей с прогерией для того, чтобы продемонстрировать нарушения функции теломеров, которые находятся на дальних концах хромосом. В результате этого нарушения накапливается так называемая теломерная некодирующая РНК.

Когда ученые добавили к образцам антисмысловые олигонуклеотиды, которые используются для инактивации вредоносных генов, уровень теломерной некодирующей РНК снизился. Благодаря такому подходу клетки стали делиться лучше, что, вероятно, может благоприятно отразиться на состоянии пациентов и продлить им жизнь.

В аналогичном исследовании, проведенном на мышиной модели, ученые наблюдали увеличение как максимальной ожидаемой продолжительности жизни (до 44%), так и средней ожидаемой продолжительности жизни (до 24%). Эти результаты являются очень многообещающими.

По материалам www.news-medical.net

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!