Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 12 декабря по ускоренной процедуре одобрило препарат Vyondys 53 (голодирсен) в форме инъекций для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых выявлена подтвержденная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 53. Считается, что около 8% пациентов с МДД имеют эту мутацию.
Vyondys 53 был одобрен в соответствии с ускоренной процедурой, предусмотренной для лекарственных средств, которые лечат серьезные или опасные для жизни заболевания и позволяют ожидать существенных преимуществ по сравнению с существующими методами лечения. Утверждение в соответствии с этим путем может быть основано на адекватных и хорошо контролируемых исследованиях, показывающих, что препарат оказывает влияние на суррогатную конечную точку.
Ускоренное одобрение Vyondys 53 основано на достижении в клинических исследованиях суррогатной конечной точки — увеличения выработки дистрофина в скелетных мышцах, наблюдаемой у некоторых пациентов, получавших препарат. По заключению FDA, увеличение выработки дистрофина с достаточной вероятностью может свидетельствовать о потенциальной клинической пользе для пациентов с МДД, у которых подтвержденная мутация гена дистрофина поддается пропуску экзона 53. Принимая это решение, FDA учитывало потенциальные риски, связанные с препаратом, опасную для жизни и изнурительную природу заболевания и отсутствие доступной терапии.
Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщали участники клинических исследований, получавшие Vyondys 53 в клинических исследованиях, были головная боль, лихорадка (гипертермия), кашель, рвота, боль в животе, ринофарингит, тошнота, а также реакции гиперчувствительности.
Препарату, выпускаемому компанией «Sarepta Therapeutics» (США), предоставлен статус орфанного. Компания, занимающаяся разработкой препаратов для генной терапии, поддерживает пациентов с редкими заболеваниями. Например, в рамках программы «Route 79» 23 молодых человека с МДД получили возможность учиться в 20 высших учебных заведениях страны. Компания также практикует благотворительно-испытательное применение (compassionate use) препаратов и программы управляемого доступа.
По материалам www.fda.gov; www.sarepta.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим