Гіганти та карлики: Топ-10 інноваційних фармацевтичних компаній

Як і у відомій біблейській притчі «Про таланти», найважливішим питанням у контексті визначення інноваційної «продуктивності» у фармацевтичній галузі є питання не «скільки у вас є?», а «якщо дати один і той же продукт двом різним компаніям, яка впорається з ним найкраще?». Це було просте запитання, вперше поставлене 10 років тому консалтинговою компанією IDEA Pharma, що спеціалізується у сфері інновацій, яке дало початок Індексу фармацевтичних інновацій (Pharmaceutical Innovation Index) — рейтингу компаній, додана вартість продуктових портфелів яких найбільше зросла за останні 5 років. Цей рейтинг керується класичним визначенням інновацій як міри рентабельності винаходів — відокремлюючи таким чином ідею від її реалізації.

У той час, коли інновації потрібні як ніколи, цей урок є критичним. Історії успіху, які ми чули, — про досягнення Генрі Форда (Henry Ford), Томаса Едісона (Thomas Edison), Стіва Джобса (Steve Jobs) та Ілона Маска (Elon Musk), прагнуть зробити акценти на їх креативних ідеях, але забувають сказати, що саме їх втілення у життя — організація та наполегливість, дозволили донести ці винаходи до нас з вами: насправді це 1% натхнення та 99% важкої праці. Якщо ми покладаємо занадто великі надії на те, що винаходи самі визначають власну долю, ми втрачає­мо з поля зору ту роль, яку відіграють компанії та їх команди професіоналів, даючи їм в буквальному сенсі життя.

Для багатьох (особливо у фармацевтичній галузі) це може бути відкриттям, але часто нові перспективні лікарські засоби втрачаються в процесі розробки через неможливість компаній розпізнати їх цінність та відправити правильним шляхом до пацієнта — через тисячу малих рішень, які не було прийнято, через безліч перешкод, які не було подолано, і тому шлях між ефективним препаратом та пацієнтом так і не було пройдено. Незважаючи на велике хвилювання через додавання багатообіцяючого кандидата до широкого продуктового портфеля компанії, це важливе нагадування про те, що компанії значно розрізняються за здатністю реалізувати свій талант. З десятків тисяч програм досліджень кандидатів у препарати у цій галузі ми отримуємо лише 40–50 нових препаратів на рік, і лише 10–15 з них відпрацюють інвестиції, вкладені в їх розробку.

Тож не дивно, що серед топ-30 компаній за доходом від продажу у 2019 р. рівень повернення інвестицій (ROI, Return-On-Investment) від продуктів, лонч яких відбувся за останні 5 років, становив лише 12%. При цьому деякі гравці ринку повідомили про відсутність суттєвих прибутків від продажу нових продуктів. Коли ми дивуємося ціноутворенню на лікарські засоби, природно, що у вічі впадає щорічне зростання цін на старі препарати. На жаль, деякі компанії не мають іншого вибору, адже в них немає нових продуктів, на які вони могли б покластися.

IDEA Pharma оприлюднила десятий щорічний Індекс фармацевтичних інновацій, в якому 1-ше місце дісталося швейцарському гіганту Roche (таблиця). Рейтинг інновацій складається з урахуванням того, які винаходи (інноваційні препарати, медичні вироби та ін.) розроблені компанією та чи продемонструвала компанія здатність донести їх до пацієнтів. Простіше кажучи, різниця між генерацією ідеї та створенням життєздатного продукту полягає в різниці між винаходом та інновацією. Індекс фармацевтичних інновацій розраховується на основі даних за останні 5 років (2014–2019 рр.). Таким чином, цей рейтинг складався на основі досягнень компаній, які мали місце ще до пандемії COVID-19, та не враховує будь-які дії чи отримані результати у зв’язку з поширенням цього інфекційного захворювання.

Компанія Roche зайняла 1-ше місце завдяки великій кількості клінічних досліджень препаратів, що продемонстрували хороші результати щодо ефективності та профілю безпеки, декільком схваленням Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) та досягненням PD‑L1 інгібітора, Tecentriq (атезолізумабу).

Рейтинг Індексу фармацевтичних інновацій-2020 демонструє, що біотехнологічні компанії впевнено виходять на один рівень із гігантами галузі. Як і у випадку появи більш економічних автомобілів під час нафтової кризи, ми бачимо появу нових гравців. На фоні зростання кількості схвалень препаратів для лікування орфанних захворювань та препаратів-сиріт, все більше менших компаній розуміють, що вони можуть успішно оперувати на ринку, не співпрацюючи із великими традиційними фармацевтичними компаніями із їх налагодженими процесами маркетингу та продажу лікарських засобів. Цей рейтинг також демонструє, що Європа — за винятком Великобританії та Швейцарії — відпадає як гравець у сфері фармацевтичних інновацій. Тож нам є про що замислитися.

У цьогорічний Індекс фармацевтичних інновацій також увійшов ряд нових гравців, а саме Vertex Pharmaceuticals, Alexion Pharmaceuticals та Shionogi. Крім того, значно покращила свої позиції фармацевтична компанія Regeneron Pharmaceuticals, демонструючи, що менші за розміром компанії наразі мають більші, ніж будь-коли, перспективи з виведення нових продуктів на ринок без партнерів у вигляді традиційної Великої Фарми.

Коментуючи цьогорічний Індекс фармацевтичних інновацій, Майк Реа (Mike Rea), виконавчий директор IDEA Pharma, відмітив: «Провідні позиції у цьому рейтингу займають ті компанії, які досягають успіху шляхом відкриття та розробки ліків, затребуваних лікарями та пацієнтами, виведення їх на ринок та забезпечення їх доступності для пацієнтів. Більше, ніж будь-коли, ми бачимо, що видатні креативні та організаційні якості нерівномірно розподілені поміж фармацевтичними компаніями — не кожна з них однаково здатна усвідомити цінність продуктів у своє­му портфелі».

Roche

Кількість працівників: 97,7 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 63,638 млрд дол. США. Штаб-квартира: Базель, Швейцарія.

Цьогоріч компанія Roche перескочила одразу 7 позицій порівняно із 2019 р. і зайняла чільне місце у рейтингу. Це стало результатом численних успіхів у сфері клінічних досліджень, а також завдяки схваленню ряду нових препаратів та досягненням нової імуноонкологічної терапії Tecentriq.

На рахунку інгібітора PD-L1 — Tecentriq — одразу декілька видатних досягнень у 2019 р. Він став першим імуноонкологічним препаратом, дозволеним пацієнтам із PD-L1-позитивним тричі негативним раком молочної залози, а також першим показаним для терапії пацієнтів із поширеним дрібноклітинним раком легень, що раніше не отримували лікування. Він також отримав схвалення FDA щодо застосування в якості першої лінії терапії при недрібноклітинному раку легень у поєднанні з хіміо­терапією у пацієнтів без EGFR- або ALK-мутацій.

AbbVie

Кількість працівників: 30 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 32,75 млрд дол. Штаб-квартира: Північний Чикаго, штат Іллінойс, США.

Компанія вже 2 роки поспіль займає 2-гу позицію у цьому рейтингу. Всі ми пам’ятаємо про незмінний суперблокбастер компанії Humira, який заклав підвалини її фінансового зростання на багато років. Також значні успіхи у 2019 р. продемонстрували нові препарати компанії — Imbruvica та Venclexta — призначені для лікування раку крові.

Novartis

Кількість працівників: 103,914 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 51,9 млрд дол. Штаб-квартира: Базель, Швейцарія.

Минулий рік для компанії Novartis був без перебільшення історичним з точки зору кількості та якості схвалених препаратів. Так, дозвіл на маркетинг отримали 5 препаратів, що дозволило компанії перестрибнути з 9-го місця у даному рейтингу одразу на 3-тю позицію у 2020 р. У 2019 р. схвалення FDA отримали препарат для терапії ускладнень серпоподібно-клітинної анемії Adakveo, препарат для лікування макулярної дегенерації Beovu, терапії розсіяного склерозу Mayzent, препарат для лікування раку молочної залози Piqray та засіб для генної терапії спінальної м’язової атрофії Zolgensma.

Vertex Pharmaceuticals

Кількість працівників: 3 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 4,164 млрд дол. Штаб-квартира: Бостон, штат Массачусетс, США.

Компанія Vertex Pharmaceuticals є одним із цьогорічних новачків рейтингу, потрапити до якого їй допомогло схвалення FDA потенційного блокбастеру — препарату Trikafta (елексакафтор/івакафтор/тезакафтор), призначеного для лікування муковісцидозу. Trikafta — перша потрійна комбінована терапія, доступна для лікування пацієнтів з найбільш поширеною при муковісцидозі мутацією. Препарат схвалений для пацієнтів віком 12 років і старше, у яких є принаймні одна мутація F508del в гені трансмембранного регулятора провідності муковісцидозу (CFTR), виявлена приблизно у 90% пацієнтів з цим захворюванням. Схвалення Trikafta означає появу препарату, спрямованого саме на основ­ну причину розвитку захворювання.

Eli Lilly

Кількість працівників: 33,625 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 22,32 млрд дол. Штаб-квартира: Індіанаполіс, штат Індіана, США.

Переживши стрибок з 13-ї позиції у 2018 р. на 3-тє місце за шкалою інновацій у 2019 р., Eli Lilly опинилася на 5-му місці у цьогорічному рейтингу. Eli Lilly витратила роки на переосмислення свого продуктового портфелю та скорочення витрат, і зараз її керівництво очікує на активне зростання протягом наступних років. У IV кв. 2019 р. 46% обсягів продажу припало на препарати, лонч яких відбувся починаючи з 2014 р. Прик­метно, що ще 5 років тому 95% доходів від продажу компанії забезпечували старші лікарські засоби.

Нові препарати, що принесли близько половини доходу компанії в останньому кварталі  2019 р., включають лікарський засіб для терапії цукрового діабету ІІ типу Trulicity, імунологічний препарат Taltz, препарат для лікування мігрені Emgality та багато інших.

AstraZeneca

Кількість працівників: 61,1 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 24,384 млрд дол. Штаб-квартира: Кембридж, Великобританія

Після падіння з 1-го місця у 2018 р. до 12-ї позиції в 2019 р., AstraZeneca знову в топ-10. Однак компанія не може похвалитися вражаючими лончами чи схваленням нових блокбастерів минулого року. Успіхи компанії, які відображає покращення її позицій у цьому рейтингу, базуються на отриманні позитивних результатів клінічних досліджень та прогресуванні досліджень та розробок, що розширює список перспективних кандидатів у препарати в її портфелі.

Так, були опубліковані позитивні результати дослідження щодо серйозних серцево-судинних подій при застосуванні антитромботичного препарату тикагрелор (Brilinta/Brilique) у пацієнтів з цукровим діабетом ІІ типу. Інгібітор котранспортера натрію-глюкози 2 (SGLT2) Farxiga (дапагліфлозин), призначений для лікування цук­рового діабету ІІ типу, продемонстрував хороші результати щодо кардіоваскулярних подій, у тому числі серцевої недостатності, а також здатності попереджувати розвиток ниркової недостатності та, як результат, зниження ризику госпіталізації.

Також було показано, що застосування аніфролумабу дозволяє значно знизити активність хвороби у пацієнтів із системним червоним вовчаком.

Результати досліджень ефективності та профілю безпеки роксадустату, препарату для лікування анемії, підтримали надії компанії на те, що він може стати наступною першою лінією терапії анемії у пацієнтів на діалізі, адже має позитивний профіль кардіоваскулярної безпеки.

Добре себе показав ряд лікарських засобів та кандидатів у препарати, що застосовуються для терапії онкологічної патології. Так, виявлено, що Tagrisso (осимертиніб) на 20% підвищує загальну виживаність та виживаність без прогресії захворювання у «наївних» пацієнтів з недрібноклітинним раком легені з мутацією епідермального фактора росту порівняно із гефітинібом або ерлотинібом. Imfinzi (дурвалумаб) у комбінації із хіміо­терапією допомагає сповільнити прогресію захворювання та подовжити виживаність у «наївних» пацієнтів з недрібноклітинним раком легені.

Alexion

Кількість працівників: 2,525 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 4,991 млрд. Штаб-квартира: Бостон, Массачусетс, США

Запорукою включення до цього рейтингу для компанії Alexion став блокбастер Soliris, який було схвалено влітку минулого року, а також ще одна майбутня зірка — Ultomiris.

Soliris (екулізумаб) — перший препарат для лікування розладів спектра оптиконевромієліту (neuromyelitis optica spectrum disorders — NMOSD) у дорослих пацієнтів з позитивними антитілами проти аквапоринів-4 (AQP4), аутоімунного захворювання, при якому імунна система помилково атакує власні білки, що входять до складу клітин зорового нерва та спинного мозку.

У свою чергу, Ultomiris (равулізумаб) призначений для лікування дорослих пацієнтів із пароксизмальною нічною гемоглобінурією.

Merck&Co.

Кількість працівників: 71 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 46,8 млрд дол. Штаб-квартира: Кенілворт, штат Нью-Джерсі, США.

Своєму успіху в царині інновацій компанія великою мірою завдячує імуноонкологічному препарату Keytruda (пембролізумаб), який продовжив збирати схвалення у 2019 р. та демонструвати збільшення обсягів продажу.

Shionogi

Кількість працівників: 6,165 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 2,7 млрд дол. Штаб-квартира: Осака, Японія.

Shionogi, компанія, яка допомагала розроб­ляти блокбастер для зниження рівня холестерину Crestor, отримала схвалення в Японії для свого нового препарату Xofluza (балоксавір марбоксил), призначеного для лікування грипу, який застосовується всього один раз. Крім того, у США було схвалено антибіотик Fetroja (цефідерокол), призначений для лікування ускладнених інфекцій сечостатевої системи, у тому числі інфекційних захворювань нирок, спричинених грамнегативними мікроорганізмами.

Johnson & Johnson

Кількість працівників: 132,2 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 82,059 млрд дол. Штаб-квартира: Нью-Брансвік, штат Нью-Джерсі, США

Фармацевтичний гігант Johnson & Johnson має у своєму портфелі широкий асортимент блокбастерів та мегаблокбастерів, а також ряд перспективних кандидатів у препарати. Так, успіхи демонструють мегаблокбастер Stelara, імуноонкологічний препарат Tremfya, препарат для лікування раку крові Darzalex та лікарський засіб для лікування цукрового діабету Imbruvica. Зокрема, було показано, що Darzalex знижує ризик смерті для пацієнтів із мієломою на 40%. А Tremfya зменшує вираженість симптомів псоріатичного артриту на 20%.

Regeneron Pharmaceuticals

Кількість працівників: 7,126 тис. Дохід від продажу у 2019 р. — 7,863 млрд дол. Штаб-квартира: Таррітаун, штат Нью-Йорк.

Після постійного покращення своїх позицій у сфері інновацій протягом останніх 2 років компанія Regeneron Pharmaceuticals нарешті потрапила до топ-10 найбільш інноваційних фармацевтичних компаній. Цей успіх зумовлений схваленням та постійним зростанням обсягів продажу таких препаратів, як Dupixent, Praluent і Eylea. Що стосується нових препаратів, то компанія не має дефіциту перспективних методів лікування, що знаходяться на різних етапах розробки.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!