FDA схвалено генну терапію для лікування рідкісного захворювання

Управління з контролю за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) схвалило першу генну терапію для дорослих пацієнтів з рецидивною або рефрактерною мантійно-клітинною лімфомою — Tecartus (brexucabtagene autoleucel).

Це захворювання — рідкісна форма неходжкінської В-клітинної лімфоми, зазвичай вражає осіб середнього та похилого віку. B-клітини (тип лейкоцитів, які допомагають організму боротися з інфекцією) у пацієнтів з даним захворюванням перетворюються на ракові клітини та починають утворювати пухлини в лімфатичних вузлах і швидко поширюються на інші ділянки організму.

«Останнім часом досягнуто великого прогресу в розробці методів лікування виснажливих захворювань, які тяжко піддаються терапії. Даний препарат — ще один приклад персоніфікованого методу лікування, під час якого задіюється імунна система пацієнта для боротьби з онкопатологією» — зазначає Пітер Маркс (Peter Marks), директор Центру оцінювання та дослідження біопрепаратів FDA. Т-клітини пацієнта збирають і генетично модифікують, щоб включати новий ген, який полегшує націлювання та знищення лімфоцитів. Потім ці модифіковані Т-клітини знову вводять пацієнту.

Рішення про схвалення препарату засноване на результатах багатоцентрового клінічного дослідження за участю 60 пацієнтів з рецидивуючою формою мантійно-клітинної лімфоми. Повна ремісія спостерігалась у 62% пацієнтів. Об’єктивна відповідь зафіксована у 87% випадках.

Інформація про препарат попереджає щодо синдрому вивільнення цитокінів, який є системною реакцією на активацію та проліферацію CAR-T клітин, та може викликати такі симптоми, як висока температура тіла та грипоподібні симптоми, неврологічна токсичність*. Побічні ефекти зазвичай з’являються протягом перших 2 тиж після терапії (деякі можуть виникати пізніше) та включають інфекції, зменшення вмісту формених елементів крові порівняно з нормою та ослаблення імунітету.

Препарат схвалено за прискореною процедурою. Йому присвоєно статус проривної терапії, а також орфанного препарату.

За матеріалами www.fda.gov

*Через ці ризики препарат затверджено в рамках стратегії оцінки та зниження ризиків (risk evaluation and mitigation strategy — REMS).

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!