FDA одобрило первый препарат для лечения дефицита плазминогена 1-го типа

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 4 июня предоставило компании «ProMetic Biotherapeutics Inc.» разрешение на маркетинг препарата Ryplazim (плазминоген, человеческий-tmvh) для лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1-го типа, также называемым гипоплазминогенемией. Данное заболевание может нарушать нормальные функции тканей и органов и привести к слепоте.

«До сих пор не существовало одобренных FDA вариантов лечения пациентов с дефицитом плазминогена 1-го типа», — пояснил Питер Маркс (Peter Marks), директор Центра оценки и исследований биологических препаратов (Center for Biologics Evaluation and Research) FDA. — Сегодняшнее одобрение помогает удовлетворить медицинские потребности людей с этим редким генетическим заболеванием».

Пациентам с этим заболеванием не хватает белка, называемого плазминогеном, который отвечает за способность организма разрушать фибриновые сгустки. Дефицит плазминогена приводит к накоплению фибрина, вызывая развитие псевдомембран на слизистых оболочках, которые могут нарушить нормальную функцию тканей и органов и привести к слепоте. Активным ингредиентом препарата является плазминоген, выделенный из плазмы крови человека. Лечение помогает повысить уровень плазминогена в плазме крови, что позволяет временно исправить дефицит плазминогена и уменьшить или устранить отложения (псевдомембраны).

Представление об эффективности и безопасности препарата в первую очередь основаны на одном открытом клиническом исследовании с участием 15 взрослых и детей с дефицитом плазминогена 1-го типа. Все пациенты получали плазминоген каждые 2–4 дня в течение 48 нед. Эффективность препарата была продемонстрирована уменьшением отложений по меньшей мере на 50% у всех 11 пациентов с их наличием, а также отсутствием рецидивов или новых псевдомембран у любого из 15 пациентов в течение 48 нед лечения.

Наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщали пациенты, получавшие препарат, были боль и вздутие живота, тошнота, кровотечение, боль в конечностях, усталость, запор, сухость во рту, головная боль, головокружение, боль в суставах и в спине.

FDA предоставило плазминогену статус орфанного препарата, возможность ускоренного одобрения, а также ваучер на приоритетное рассмотрение препаратов для лечения редких детских заболеваний.

По материалам www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!