FDA одобрило препарат для лечения болезни Помпе

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 6 августа предоставило корпорации Genzyme — дочерней компании Sanofi, одобрение Nexviazyme (авальглюкозидаза альфа — ngpt) для внутривенной инфузии. Препарат предназначен для лечения пациентов в возрасте 1 года и старше с поздним началом болезни Помпе. Из-за широкого спектра клинических проявлений и прогрессирующего характера заболевания может пройти от семи до девяти лет, прежде чем пациенты получат точный диагноз, говорится в сообщении компании. Это второй препарат, одобренный FDA для лечения редкой генетической болезни, первый из которых также принадлежит компании Sanofi.

У пациентов с болезнью Помпе наблюдается дефицит ферментов, обеспечивающих расцепление гликогена в скелетных и сердечных мышцах. Накопление гликогена в лизосомах вызывает мышечную слабость и преждевременную смерть вследствие дыхательной или сердечной недостаточности.

Новая заместительная ферментная терапия представляет собой лекарство для внутривенного введения, которое помогает уменьшить накопление гликогена. Эффективность нексвиазима для лечения болезни Помпе была продемонстрирована в исследовании при участии 100 пациентов, которые были рандомизированы для приема нексвиазима или другого одобренного FDA заместительного препарата для лечения болезни Помпе. Лечение нексвиазимом улучшило функцию легких, аналогично улучшению, наблюдаемому при использовании другого препарата. Кроме того, лекарственное средство продемонстрировало улучшение у лиц с поздним началом болезни Помпе.

Наиболее частыми побочными эффектами были головная боль, усталость, диарея, тошнота, боль в суставах (артралгия), головокружение, мышечная боль (миалгия), зуд, рвота, затрудненное дыхание (одышка), покраснение кожи (эритема), парестезии и крапивница. Серьезные побочные эффекты включали реакции гиперчувствительности, такие как анафилаксия, реакции, связанные с инфузией, в том числе респираторный дистресс, озноб и повышение температуры тела (гипертермия).

FDA предоставило заявке на препарат обозначения Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy. Нексвиазим также получил статус орфанного препарата, что создает стимулы для поощрения разработки лекарств для пациентов с редкими заболеваниями.

По материалам www.fda.gov; www.sanofi.com; www.fiercepharma.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!