Нові генні методи лікування пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена коштуватимуть близько 2 млн дол. США на рік

02 Лютого 2022 10:15 Поділитися

Наразі на III фазі клінічних досліджень знаходяться генні методи терапії м’язової дистрофії Дюшена, що прогресує, — PF-06939926 (фордадістроген мовапарвовек, NCT04281485) та SRP-9001 (деландістроген моксепарвовек, NCT05096221).

За даними аналітичної компанії GlobalData, річна вартість лікування одного хворого з їх застосуванням оцінюється у колосальні 2 млн дол. США, що удвічі перевищує вартість поточних стандартних методів терапії з пропуском екзонів. Очікувана вартість інших кандидатів у препарати знаходиться приблизно у межах цінового діапазону нині доступних варіантів лікування.

«За винятком преднізолону, який має генеричні аналоги, методи лікування пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена дуже дороговартісні. Лікування препаратами, заснованими на механізмі пропуску екзона, коштує приблизно 1 млн дол. на рік на одного пацієнта, а препарат (стероїдний агент) другого покоління Emflaza (дефлазакорт) обходиться приблизно у 175–275 тис. дол. на рік» — прокоментував Кріс Піліс (Chris Pilis), аналітик у галузі імунології GlobalData.

Ринок препаратів для лікування пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена має значні незадоволені медичні потреби. На сьогодні немає радикального методу лікування таких хворих, вони мають досить обмежені варіанти терапії. Особливо гострою є потреба у методах лікування, спрямованих на запобігання або затримку прогресування хвороби, препаратах, які мають терапевтичні переваги для пацієнтів, що не можуть ходити через хворобу, а також більш фінансово доступних варіантах терапії. Очікується, що поточні кандидати у препарати лише частково задовольнять медичні потреби пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена, втім мають кращий профіль ефективності та безпеки порівняно з наявними методами лікування. Для пацієнтів, які отримують терапію не в амбулаторних умовах, варіанти лікування досі залишаються обмеженими. Також навряд чи слід розраховувати на зниження вартості терапії, оскільки м’язова дистрофія Дюшена — рідкісне захворювання.

М’язова дистрофія (міодистрофія) Дюшена — генетичне (спадкове) захворювання, яке проявляється прогресуючою м’язовою слабкістю, яка в кінцевому результаті вражає серце та легені. Захворювання названо на честь французького невролога Гійома Бенджамена Армана Дюшена, який вперше описав цю патологію.

За матеріалами www.globaldata.com

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті