Нові генні методи лікування пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена коштуватимуть близько 2 млн дол. США на рік

Наразі на III фазі клінічних досліджень знаходяться генні методи терапії м’язової дистрофії Дюшена, що прогресує, — PF-06939926 (фордадістроген мовапарвовек, NCT04281485) та SRP-9001 (деландістроген моксепарвовек, NCT05096221).

За даними аналітичної компанії GlobalData, річна вартість лікування одного хворого з їх застосуванням оцінюється у колосальні 2 млн дол. США, що удвічі перевищує вартість поточних стандартних методів терапії з пропуском екзонів. Очікувана вартість інших кандидатів у препарати знаходиться приблизно у межах цінового діапазону нині доступних варіантів лікування.

«За винятком преднізолону, який має генеричні аналоги, методи лікування пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена дуже дороговартісні. Лікування препаратами, заснованими на механізмі пропуску екзона, коштує приблизно 1 млн дол. на рік на одного пацієнта, а препарат (стероїдний агент) другого покоління Emflaza (дефлазакорт) обходиться приблизно у 175–275 тис. дол. на рік» — прокоментував Кріс Піліс (Chris Pilis), аналітик у галузі імунології GlobalData.

Ринок препаратів для лікування пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена має значні незадоволені медичні потреби. На сьогодні немає радикального методу лікування таких хворих, вони мають досить обмежені варіанти терапії. Особливо гострою є потреба у методах лікування, спрямованих на запобігання або затримку прогресування хвороби, препаратах, які мають терапевтичні переваги для пацієнтів, що не можуть ходити через хворобу, а також більш фінансово доступних варіантах терапії. Очікується, що поточні кандидати у препарати лише частково задовольнять медичні потреби пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшена, втім мають кращий профіль ефективності та безпеки порівняно з наявними методами лікування. Для пацієнтів, які отримують терапію не в амбулаторних умовах, варіанти лікування досі залишаються обмеженими. Також навряд чи слід розраховувати на зниження вартості терапії, оскільки м’язова дистрофія Дюшена — рідкісне захворювання.

М’язова дистрофія (міодистрофія) Дюшена — генетичне (спадкове) захворювання, яке проявляється прогресуючою м’язовою слабкістю, яка в кінцевому результаті вражає серце та легені. Захворювання названо на честь французького невролога Гійома Бенджамена Армана Дюшена, який вперше описав цю патологію.

За матеріалами www.globaldata.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!