FDA схвалило перший препарат для відтермінування розвитку цукрового діабету 1-го типу

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) 17 листопада повідомило про позитивне рішення стосовно заявки щодо біологічного лікарського засобу (Biologics License Application — BLA) Tzield (теплізумаб-mzwv) у формі для парентерального застосування. Препарат вводять шляхом внутрішньовенної інфузії один раз на добу протягом 14 днів поспіль. Спрямоване на CD3-лімфоцити антитіло з його складу зв’язується з певними клітинами імунної системи та затримує прогресування цукрового діабету 1-го типу. Таким чином можна дезактивувати імунні клітини, які атакують клітини, що виробляють інсулін, одночасно збільшуючи частку клітин, які допомагають пом’якшити імунну відповідь.

Біологічний лікарський засіб схвалено для затримки початку цукрового діабету 1-го типу у дорослих і дітей віком від 8 років, яким встановлено відповідний діагноз. «Сьогоднішнє схвалення першого у своєму класі препарату додає важливий новий варіант лікування для певних пацієнтів групи ризику, — зазначив Джон Шарреттс (John Sharretts), начальник відділу цукрового діабету, ліпідних розладів і ожиріння в Центрі оцінки та дослідження ліків (Center for Drug Evaluation and Research) FDA. — Потенціал препарату затримувати клінічну діагностику цукрового діабету 1-го типу може забезпечити пацієнтів від місяців до років без тягаря хвороби».

Безпеку та ефективність теплізумабу-mzwv оцінювали в рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні за участю 76 пацієнтів із 2-ю стадією (пресимптомною) цукрового діабету 1-го типу. У дослідженні пацієнти випадковим чином отримували препарат або плацебо один раз на добу шляхом внутрішньовенної інфузії протягом 14 днів. Основним показником ефективності був час від рандомізації до встановлення діагнозу цукрового діабету 1-го типу 3-ї стадії (симптоматичної). Результати дослідження показали, що протягом середнього періоду спостереження у 51 міс (4,25 року) у 45% із 44 пацієнтів групи активного лікування пізніше діагностували 3-тю стадію цукрового діабету порівняно з 72% із 32 пацієнтів, які отримували плацебо. Середній час від рандомізації до встановлення діагнозу 3-ї стадії цукрового діабету 1-го типу становив 50 міс для пацієнтів, які отримували Tzield, і 25 міс — плацебо. Це є статистично значущою затримкою розвитку цукрового діабету 1-го типу.

Найбільш поширені побічні ефекти теплізумабу-mzwv включають зниження рівня певних лейкоцитів, висип і головний біль. Лікування супроводжується попередженнями та запобіжними заходами, включаючи премедикацію та моніторинг симптомів синдрому вивільнення цитокінів, ризику серйозних інфекцій, зниження рівня лімфоцитів. Перед початком застосування препарату необхідно провести всі типи вакцинації, що відповідають віку, уникаючи одночасного використання із теплізумабом-mzwv живих, інактивованих та мРНК вакцин.

Tzield отримав позначення «Пріоритетний огляд» і «Проривна терапія» за цим показанням. Компанією, що отримала дозвіл на маркетинг, є «Provention Bio».

Згідно із заявою Американської діабетичної асоціації (American Diabetes Association), якщо у людини є маркери аутоімунного захворювання та епізоди неконтрольованого рівня глюкози в крові, 5-річний ризик прогресування до інсулінозалежного симптоматичного захворювання становить 75%. Ризик розвитку інсулінозалежного діабету протягом життя становить майже 100%.

У жовтні 2022 р. компанія повідомила щодо угоди про спільне з «Sanofi» просування в США препарату теплізумабу-mzwv. Олів’є Богійо (Olivier Bogillot), голова відділу ліків загального призначення Sanofi у США, заявив: «Це схвалення є важливою та довгоочікуваною перемогою діабетичного співтовариства. Ми вітаємо «Provention Bio» за її непохитну рішучість запропонувати пацієнтам перший в історії препарат для лікування цукрового діабету 1-го типу, що змінює перебіг захворювання».

Provention Bio запустила COMPASS, програму підтримки пацієнтів, пропонуючи варіанти фінансової допомоги пацієнтам, які відповідають вимогам для початку лікування. Суми співоплати відрізняються залежно від індивідуального покриття, причому особи з комерційним або приватним страхуванням, зареєстровані в COMPASS, можуть навіть отримувати препарат зовсім без доплати.

За матеріалами www.fda.gov; investors.proventionbio.com; edition.cnn.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!