FDA схвалено першу генну терапію гемофілії А 

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) видало компанії «BioMarin Pharmaceutical Inc.» дозвіл на маркетинг Roctavian — препарату генної терапії на основі аденоасоційованого вірусу для лікування дорослих із тяжкою формою гемофілії А за відсутності антитіл до аденоасоційованого вірусу серотипу 5, виявлених за допомогою тесту, схваленого FDA. 

Гемофілія А — це рідкісне генетичне захворювання, яке виникає внаслідок мутації гена, що виробляє фактор VIII — білок, який забезпечує згортання крові. Захворювання уражує переважно чоловіків. Частота та тяжкість епізодів кровотечі при цьому залежать від того, скільки білка FVIII виробляє людина. Тяжка форма гемофілії А характеризується особливо низьким рівнем FVIII (менше 1% у крові) і становить близько 60% усіх випадків. Вона може призвести до кровотечі у життєво важливі органи тіла, такі як нирки та головний мозок, що може бути небезпечним для життя. Лікування тяжкої форми гемофілії А зазвичай передбачає використання замісної терапії фактором VIII або препаратами на основі антитіл для покращання здатності крові до згортання та зниження ймовірності кровотечі. 

Новий препарат генної терапії вводиться одноразово шляхом внутрішньовенної інфузії. Він складається з вірусного вектора, що несе ген фактора згортання VIII. Ген експресується в печінці, що веде до підвищення рівня фактора VIII у крові та зниження ризику неконтрольованої кровотечі. 

Безпеку та ефективність генного препарату оцінювали в багатонаціональному дослідженні за участю дорослих чоловіків віком 18–70 років із тяжкою формою гемофілії А, які раніше отримували замісну терапію фактором VIII. Ефективність встановлена на основі результатів у 112 пацієнтів, які спостерігалися протягом щонайменше 3 років після лікування. Після інфузії середня річна частота кровотечі знизилася з 5,4 на рік на початку лікування до 2,6 на рік. Більшість пацієнтів, які отримували препарат, також отримували кортикостероїди для пригнічення імунної системи, щоб генна терапія була ефективною та безпечною. Відповідь на лікування генною терапією може зменшуватися з часом. 

Найпоширенішими побічними реакціями були легкі зміни функції печінки, головний біль, нудота, блювання, втома, біль у животі та реакції, пов’язані з інфузією. У деяких випадках під час лікування Roctavian відмічали підвищення рівня активності фактора VIII вище норми. Підвищення активності може зумовити зростання ризику тромбоемболічних подій. Введення ДНК продукту може нести теоретичний ризик розвитку гепатоцелюлярної карциноми (або інших видів раку). Під час клінічних досліджень не виявлено жодних випадків тромбоемболії або раку, пов’язаних із застосуванням препарату. 

За матеріалами www.fda.gov 

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!