FDA схвалило перший препарат для лікування десмоїдних пухлин

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) видало компанії «SpringWorks Therapeutics Inc.» дозвіл на маркетинг препарату Ogsiveo (нірогацестат) у формі таблеток для дорослих пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною, які потребують системного лікування. Нірогацестат — селективний низькомолекулярний інгібітор гамма-секретази, є 1-м препаратом, схваленим для лікування пацієнтів із зазначеним типом пухлин м’яких тканин.

Десмоїдні пухлини не є злоякісними, але можуть мати локально агресивний ріст, поширюватися в навколишні структури та органи, що призводить до болю, проблем із здатністю рухатися та зниження якості життя. Хоча хірургічне видалення історично було методом вибору, існує високий ризик повторного розвитку пухлини або виникнення інших проблем зі здоров’ям після видалення, тому системна терапія все частіше оцінюється в клінічних випробуваннях.

Ефективність нірогацестату оцінювалася в міжнародному багатоцентровому рандомізованому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні за участю 142 дорослих з прогресуючими десмоїдними пухлинами, які не піддавалися хірургічному втручанню. Пацієнтів рандомізовано для отримання 150 мг нірогацестату або плацебо перорально двічі на добу до прогресування захворювання або виявлення неприйнятної токсичності. Основним показником ефективності було виживання без прогресування. Частота об’єктивної відповіді (показник зменшення пухлини) була додатковим показником результативності.

В основному клінічному випробуванні зафіксовано, що нірогацестат забезпечив клінічно та статистично значуще покращення виживаності без прогресування порівняно з плацебо. Крім того, частота об’єктивної відповіді також була статистично різною між двома групами: 41% у групі лікування та 8% — плацебо. Результати виживаності без прогресування також були підтверджені оцінкою вираженості болю, про який повідомляли пацієнти, на користь нірогацестату.

Найпоширенішими побічними ефектами, які відмічали принаймні у 15% пацієнтів у дослідженні, були діарея, дисфункція яєчників, висип, нудота, втома, стоматит, головний біль, біль у животі, кашель, алопеція, інфекції верхніх дихальних шляхів і задишка.

Нірогацестату надано пріоритетний розгляд (Priority Review), відповідно до якого мета FDA полягає в тому, щоб вжити заходів щодо заявки протягом 6 міс. Препарат також отримав позначення «швидке проходження» (Fast Track) і «проривна терапія» (Breakthrough Therapy) для вказаних вище показань, а також позначення «орфанний препарат» (Orphan Drug) для лікування десмоїдної пухлини (агресивного фіброматозу). Визначення препаратів-сиріт забезпечує стимули для допомоги та заохочення розробки препаратів для терапії рідкісних захворювань.

Препарат можна буде замовити через спеціалізовану аптеку та дистриб’юторську мережу в США протягом 5–10 робочих днів. Компанія «SpringWorks Therapeutics Inc.» також планує подати заявку на реєстраційний дозвіл для Ogsiveo при десмоїдних пухлинах до Європейського агентства з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) у першій половині 2024 р.

«SpringWorks Therapeutics Inc.» також оцінює нірогацестат як потенційний засіб для лікування пацієнтів із гранульозно-клітинними пухлинами яєчників і пацієнтів із множинною мієломою як частину кількох схем комбінованої терапії агентами дозрівання B-клітин (B-cell maturation agent — BCMA) у співпраці з лідерами промисловості та наукових кіл.

За матеріалами www.fda.gov, springworkstx.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!