FDA схвалено першу генну терапію для лікування пацієнтів із серповидно-клітинною анемією

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) схвалило два препарати генної терапії — Casgevy та Lyfgenia — перші засоби для лікування серповидно-клітинної анемії у пацієнтів віком від 12 років. Крім того, Casgevy є першим схваленим FDA препаратом, що ґрунтується на новій технології редагування геному.

Цей препарат призначений для пацієнтів із рецидивуючими вазооклюзійними кризами. Він є першою схваленою FDA терапією з використанням CRISPR/Cas9-технології редагування геному — розрізання ДНК у цільових ділянках, що дає змогу її редагувати (видаляти, додавати чи замінювати). Модифіковані стовбурові клітини крові трансплантують назад пацієнту, де вони приживаються (прикріплюються та розмножуються) у кістковому мозку та підвищують виробництво фетального гемоглобіну. У пацієнтів із серповидно-клітинною анемією підвищений рівень фетального гемоглобіну запобігає серпоподібному перетворенню еритроцитів.

Інший препарат — Lyfgenia, також схвалений для лікування пацієнтів віком від 12 років із серповидно-клітинною анемією та вазооклюзійними подіями в анамнезі. Лентивірусний вектор (носій доставки генів) з його складу модифікує стовбурові клітини крові пацієнта для вироблення HbAT87Q — гемоглобіну, який функціонує подібно до нормального дорослого гемоглобіну А, що виробляється в осіб без серповидно-клітинної анемії. Червоні кров’яні тільця, що містять HbAT87Q, мають нижчий ризик серпоподібного перетворення і закупорювання кровотоку.

Обидва продукти виготовляються з власних стовбурових клітин крові пацієнтів, які модифікуються та повертаються у вигляді одноразової інфузії в рамках трансплантації гемопоетичних (кров’яних) стовбурових клітин. Перед лікуванням у пацієнта збирають власні стовбурові клітини, а потім він повинен пройти мієлоаблативне кондиціонування (високодозова хіміотерапія) — процес, який видаляє клітини з кісткового мозку, щоб їх можна було замінити модифікованими клітинами. Пацієнти, які отримували препарати, проходитимуть довготривале дослідження для оцінки безпеки та ефективності кожного продукту.

Обидві заявки — щодо Casgevy і Lyfgenia, від компаній Vertex Pharmaceuticals Inc. та Bluebird Bio Inc. відповідно, отримали позначення Priority Review, Orphan Drug, Fast Track та Regenerative Medicine Advanced Therapy.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!