FDA схвалило першу генну терапію для лікування дорослих із метастатичною синовіальною саркомою

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) схвалило Tecelra (афамітресгену аутолейцел), генну терапію, призначену для лікування дорослих із неоперабельною або метастатичною синовіальною саркомою, які отримували попередню хіміотерапію. При цьому вони мають бути позитивними за антигенами системи HLA A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P, or -A*02:06P, а пухлина має експресувати антиген MAGE-A4.

Безпеку та ефективність афамітресгену аутолейцелу оцінювали в багатоцентровому відкритому клінічному дослідженні за участю пацієнтів з неоперабельною та метастатичною синовіальною саркомою, які отримували попередню системну терапію та пухлина в яких експресувала пухлинний антиген MAGE-A4. Ефективність оцінювали на основі загальної частоти відповіді та тривалості відповіді на лікування афамітресгену аутолейцелом. Серед 44 пацієнтів — учасників дослідження, які отримували препарат, загальний рівень відповіді становив 43,2%, а її середня тривалість — 6 міс.

Найпоширенішими побічними реакціями, пов’язаними із застосуванням афамітресгену аутолейцелу, були нудота, блювання, втома, інфекції, лихоманка, запор, задишка, біль у животі, біль у грудній клітці несерцевого характеру, зниження апетиту, тахікардія (аномально швидке серцебиття), біль у спині, гіпотензія, діарея та набряк (через накопичення рідини в тканинах організму).

У пацієнтів, які отримують афамітресгену аутолейцел, можуть відмічати синдром вивільнення цитокінів, який є небезпечним типом агресивної відповіді імунної системи, включаючи потенційно небезпечні для життя реакції.

Пацієнти також можуть мати синдром нейротоксичності, пов’язаної з імунними ефекторними клітинами, який може виникнути після деяких інфекцій, вторинних злоякісних новоутворень або реакцій гіперчутливості, а також тяжкої цитопенії (аномально низький рівень клітин крові) через кілька тижнів після лімфодеплетивної хіміотерапії. Пацієнти, які отримують цей продукт, повинні перебувати під наглядом щодо ознак і симптомів інфекції, і їм рекомендовано не керувати автомобілем або займатися небезпечною діяльністю протягом принаймні 4 тиж після прийому афамітресгену аутолейцелу.

FDA надало афамітресгену аутолейцелу статус орфанного, передової терапії регенеративної медицини та пріоритетний огляд.

Дозвіл на маркетинг препарату отримала компанія Adaptimmune, LLC.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!