Первый препарат для лечения при фенилкетонурии — уже на финишной прямой

15 марта компании «BioMarin» и «Serono» объявили о положительных результатах двойного слепого плацебо-контролируемого исследования ІІІ фазы применения препарата PhenoptinTM (сапроптерин гидрохлорид). Согласно его результатам, при приеме PhenoptinTM у пациентов отмечали существенное снижение уровня фенилаланина в крови (в среднем на 29% за 6 нед), тогда как в группе плацебо — повышение (в среднем на 3%) (р<0,0001). До лечения средние значения уровней фенилаланина в крови у пациентов обеих групп существенно не отличались. Сапроптерин гидрохлорид является синтетическим аналогом естественного кофактора фермента фенилаланингидроксилаза, участвующего в метаболизме фенилаланина. «BioMarin» и «Serono» предполагают, что PhenoptinTM может проявить значительный эффект при лечении 30–50% пациентов с фенилкетонурией, которых в развитых странах насчитывается около 50 тыс. Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) и Европейским агентством по оценке лекарственных средств (European Medicines Evaluation Agency — EMEA) PhenoptinTM присвоен статус препарата-сироты. Если препарат получит разрешение на маркетинг, период его маркетинговой эксклюзивности на рынке США составит минимум 7 лет, ЕС — 10 лет. Компания «Serono» является одним из мировых лидеров биотехнологической индустрии, в портфеле которой — 8 биотехнологических препаратов для лечения при бесплодии, неврологических, метаболических заболеваниях, псориазе. «BioMarin» разрабатывает и представляет на фармацевтическом рынке биофармацевтические препараты, из которых в настоящее время 3 получили разрешение на маркетинг, в том числе 2 — для лечения при мукополисахаридозе.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!