Ученые нашли потенциальный способ терапии неизлечимого заболевания

Муковисцидоз (кис­тозный фиброз) — это наследственное заболевание, которое поражает сотни тысяч людей во всем мире. Причиной развития болезни считается мутация белка (принимает участие в транспорте хлора через мембрану клетки), которая обусловливает нарушение функционирования желез внешней секреции. Поскольку этими железами секретируются пот и слизь, при сбое в их работе происходит накопление данных выделений в выводных протоках бронхов, поджелудочной железы. Далее протоки закупориваются и таким образом создается благодатная среда для размножения бактерий.

Следует отметить, что вырабатываемая железами слизь имеет важное значение для организма, так как увлажняет внутренние органы, а также защищает их от пересыхания и воздействия бактерий. Чаще всего болезнь поражает легкие, поджелудочную железу, кишечник, печень, придаточные пазухи носа. Также интересен тот факт, что ребенок рождается больным муковисцидозом только в том случае, когда оба родителя являются носителями дефектного гена.

На сегодня считается, что муковисцидоз неизлечим. Тем не менее международная команда ученых Университета Джорджа Вашингтона (University in Washington), США, в сотрудничестве с исследователями Университета Перуджи (University of Perugia) и Римского университета (University of Rome), Италия, возможно, выявила новый препарат, который может лечить и останавливать развитие болезни. В журнале «Nature Medicine» уже опубликованы результаты работы исследователей. Более того, в публикации рассказывается о терапевтическом эффекте препарата тимозин альфа-1 (Tα1) и его влиянии на развитие муковисцидоза. Тимозин альфа-1 — это синтетическое производное природного полипептида, который был выделен из тканей тимуса и играет определенную роль в работе иммунитета.

Как уже отмечалось, причиной появления болезни является мутация генетического кода белка трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). При нормальных условиях этот белок участвует в регуляции активности хлоридного канала и поддерживает водно-солевой баланс в легких. Вследствие ΔF508-мутации происходит деградация CFTR-белка, что влечет за собой появление воспаления легких. Как отмечают ученые, результаты их исследования свидетельствуют о том, что препарат тимозин альфа-1 может исправлять дефекты в тканях мышей, болеющих муковисцидозом, а также в клетках пациентов, у которых была выявлена ΔF508-мутация гена.

Исследование продемонстрировало благотворное влияние тимозина альфа-1 на состояние больных, так как он способен одновременно уменьшать выраженность воспаления, характерного для муковисцидоза, а также повышать активность, дозревание и стабильность CFTR-белка.

Ученые воодушевлены результатами своей работы и намерены продолжать исследования.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!