FDA: несмотря на манипуляцию данными до одобрения Zolgensma, Novartis сообщила о них месяц спустя

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 6 августа сообщило о манипуляции данными в регистрационных документах препарата Zolgensma (онасемноген абепарвовек-xioi — onasemnogene abeparvovec-xioi) для лечения детей в возрасте младше 2 лет со спинальной мышечной амиотрофией. Сообщается, что производитель препарата «Avexis» — дочерняя компания Novartis, узнала о манипуляциях еще за 2 мес до получения разрешения на маркетинг (24 мая), но проинформировала FDA только месяц спустя — 28 июня. Информирование о проблемах с информацией до одобрения задержало бы его, став поводом к расследованию, отмечено в заявлении. Как подчеркнул в Twitter руководитель FDA Нед Шарплесс (Ned Sharpless), если потребуется, управление реализует все свои полномочия для реагирования, включая гражданское или уголовное преследование. Что касается самого препарата, то после тщательной оценки ситуации FDA выразило уверенность в необходимости оставить его на рынке.

Сразу после одобрения Zolgensma внимание общественности было привлечено его рекордно высокой ценой, которая после согласования с Институтом клинических и экономических исследований (Institute for Clinical and Economic Review — ICER) снизилась с 5 до 2,125 млн дол. США. Правда, ценой 1 флакона и ограничивается стоимость лечения одного пациента, поэтому, как отмечено в пресс-релизе Novartis, она эквивалентна 50% 10-летней стоимости текущего лечения хронической спинальной мышечной атрофии (Spinraza^®, оценивается в 4,1 млн дол.).

Манипуляция, нарушившая точность данных об исследованиях препарата на животных, не повлияла на позитивную оценку FDA информации о клинических исследованиях препарата, так что соотношение польза/риск по-прежнему оценивают как положительное. Однако целостность данных о продукте, используемых при разработке производственного процесса, все еще является проблемой, подвергающейся тщательной оценке, в том числе путем недавно проведенной инспекции. В результате пересмотру может подвергнуться ранее опубликованный обзор соответствующей заявки на получение разрешения на маркетинг биологического препарата (biologics license application — BLA).

Ставший руководителем Novartis с прошлого года Вас Нарасимхан (Vas Narasimhan) называет обеспечение внутренней дисциплины одним из своих приоритетов, но компании, похоже, предстоит еще поработать на этом пути, отмечает издание «Fierce Pharma», поскольку производитель уже не раз сталкивался с обвинениями во взяточничестве в разных странах, а в Японии в 2013–2015 гг. общественный резонанс вызвали случаи с манипулированием данными и сокрытием побочных эффектов.

По материалам www.fda.gov; twitter.com; www.fiercepharma.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!