FDA впервые одобряет препарат для лечения редкого заболевания сосудов у детей

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило 27 сентября препарат Rituxan (ритуксимаб) в форме для парентерального введения в качестве лечения гранулематоза с полиангиитом (ГПА) и микроскопического полиангиита (MПA) у детей в возрасте 2 лет и старше в сочетании с глюкокортикоидами (стероидными гормонами). Это первое одобренное лечение для детей с этими редкими заболеваниями, при которых мелкие кровеносные сосуды воспаляются, уменьшая количество крови, которая может протекать через них. Это может привести к серьезным проблемам и повреждению органов, особенно легких и почек.

Профиль безопасности ритуксимаба у педиатрических пациентов с ГПА, ранее известным как гранулематоз Вегенера, и МПА соответствовал таковому у взрослых пациентов с аутоиммунными заболеваниями, включая ГПА и МПА. Педиатрическое клиническое исследование включало 25 пациентов в возрасте 6–17 лет с активными ГПА и МПА, которые получали ритуксимаб в международном многоцентровом, неконтролируемом без контрольных групп открытом исследовании.

Ремиссия через 6 мес наступила у 14 пациентов, через 18 мес — у всех 25. Наиболее распространенными побочными эффектами в педиатрическом исследовании были инфекции, инфузионные реакции и тошнота.

Ритуксимаб для лечения взрослых пациентов с ГПА и МПА одобрен с 2011 г. Компания Genentech в настоящем регуляторном процессе воспользовалась приоритетным статусом заявки и получила орфанный статус для своего препарата.

По материалам www.fda.gov; фото: G. Fischer

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!