Лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями: чому бізнес бере на себе роль держави

Україна вже зробила чималі кроки на шляху до забезпечення пацієнтів із рідкісними (орфанними) захворюваннями необхідним лікуванням і є однією з небагатьох країн, де прийнято закон щодо орфанних захворювань. На виконання закону на державному рівні відбулася низка змін, які дозволили значній кількості пацієнтів з орфанними захворюваннями одержати доступ до лікування. Але попри це ряд проблемних питань залишається невирішеним: через брак бюджетних коштів лише третина таких пацієнтів отримують необхідне лікування при тому, що всі українці з рідкісними хворобами потребують безперервної пожиттєвої терапії. Ситуація ускладнюється ще й тим, що лікування таких пацієнтів є дороговартісним. У подібних ситуаціях на допомогу приходить соціально відповідальний бізнес. «Гуманітарна допомога для пацієнтів з орфанними захворюваннями: ефективна модель державно-приватного партнерства» — саме цій темі була присвячена експертна дискусія, яка 10 жовтня 2019 р. відбулася в Українському кризовому медіа-центрі.

Оцінка ситуації з боку МОЗ

«Ситуація з орфанними захворюваннями станом на сьогодні кричуща», — зауважив заступник міністра охорони здоров’я України Михайло Загрійчук. Такі висновки зробила нова команда МОЗ України за результатом проведеного аналізу багатьох напрямків.

За словами посадовця, питання лікування пацієнтів з орфанними захворюваннями є одним із основних пріоритетів профільного міністерства. Більше того, М. Загрійчука як лікаря та заступника міністра, який відповідає за лікувальну роботу Міністерства, категорично не задовольняє поточний стан справ у цьому напрямку. Зокрема, відсутність чіткого реєстру орфанних захворювань та даних щодо кількості пацієнтів з тією чи іншою рідкісною патологією не дає можливості отримати вихідні дані для розрахунку бюджетних витрат на покриття 100% потреби.

М. Загрійчук наголосив на тому, що саме завдяки громадським організаціям протягом останніх років держава приділяє увагу пацієнтам із рідкісними захворюваннями. «Тому ми негайно реа­німуємо інститут провідних спеціалістів, вчені ради. Визначати напрямки медичного розвитку повинні фахівці, профільні спеціалісти… Ми будемо переглядати експертні ради, наукові інститути, залучати максимально всіх експертів. Але для мене експерт — це лікар, який безпосередньо лікує пацієнта з орфанним захворюванням», — наголосив заступник міністра.

Говорячи про державно-приватне партнерство із соціально відповідальним бізнесом, М. Загрійчук наголосив, що в умовах недостатнього бюджетного фінансування це той механізм, який принаймні зможе вирівняти ситуацію із забезпеченням пацієнтів з орфанними захворюваннями необхідним лікуванням на найближчі декілька років.

Що з цього приводу думають депутати?

«Насамперед нам потрібен системний підхід, нам потрібна стратегія. Ми працюємо над стратегією 2020–2025, у якій буде прописано бачення лікування, щоб життя та здоров’я пацієнтів не залежали від суб’єктивного ставлення людей, які зараз при владі», — підкреслив Артем Дубнов, заступник голови Комітету Верховної Ради України з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування.

За словами народного депутата, однією зі складових такої стратегії має бути створення державного реєстру. «Ми маємо розуміти кількість і нозологію, щоб розрахувати, які витрати необхідно закласти у бюджет», — зазначив він. Крім того, на переконання А. Дубнова, слід розширювати перелік обов’язкових скринінгів з приводу орфанних захворювань. Наразі НДСЛ «Охматдит» здійснює лише 4 скринінги на орфанні захворювання. Натомість у США можливо провести 68 різних скринінгів.

За словами народного депутата, влада має на меті створити дієвий механізм державно-приватного партнерства, щоб в умовах неспроможності з боку держави забезпечити 100% фінансування заохотити бізнес до забезпечення населення лікарськими засобами.

Наостанок А. Дубнов зауважив, що прийнятий у 2014 р. закон щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань не виконується. Тому народні депутати планують звернутися до Уряду з тим, аби спростити процедуру державної реєстрації препаратів для лікування орфанних захворювань.

Лада Булах, голова підкомітету Комітету Верховної Ради України з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування, додала, що народні депутати пропонують збільшити бюджетне фінансування на лікування орфанних захворювань на 2,4 млрд грн.

Крім того, спільно з парламентським Комітетом з питань соціального захисту та захисту прав ветеранів члени профільного Комітету піднімають питання щодо спрощення реалізації благодійної допомоги в Україні: зменшення оподаткування на ввезення гуманітарної допомоги; перегляд законодавства у сфері оподаткування такої допомоги та ліків, зокрема, це спростить процедуру отримання необхідних препаратів.

Потрібен реєстр пацієнтів з орфанними захворюваннями

Саме таку думку висловив генеральний директор ДП «Медичні закупівлі України» Арсен Жумаділов, говорячи про раціональне та ефективне використання бюджетних коштів на закупівлю лікарських засобів.

За його словами, необхідно рухатися у напрямку створення національної стратегії, державної програми щодо орфанних захворювань. «Щоб покрити номінальну потребу за всіма нозологіями в рамках державної програми забезпечення населення ліками, необхідно щонайменше 10 млрд грн., тоді як на наступний рік є лише 6,5 млрд грн.», — зауважив А. Жумаділов.

На думку очільника ДП «Медичні закупівлі України», в умовах децентралізації до співфінансування державної програми обов’язково мають бути залучені кошти місцевих бюджетів. «Значні фінансові ресурси та можливості є на місцях. Станом на сьогодні, наскільки мені відомо, місцеві бюджети дуже неохоче долучаються до співфінансування із забезпечення лікарськими засобами орфанних пацієнтів», — зазначив доповідач.

Якщо на законодавчому та підзаконному рівні ухвалять відповідні рішення, то з наступного року ДП «Медичні закупівлі України» буде готове реалізовувати відповідну державну програму із закупівель ліків для пацієнтів з орфанними захворюваннями.

Сучасний стан забезпечення ліками орфанних пацієнтів — позиція пацієнтських організацій

За останні 1,5 міс громадська спілка «Орфанні захворювання України» підготувала та направила близько 40 листів на адресу народних депутатів, МОЗ України та ДП «Медичні закупівлі України», навівши статистичні дані щодо стану забезпечення ліками пацієнтів із рідкісними захворюваннями. Пацієнти просять оголосити 2020 р. роком державної підтримки орфанних хворих. Про це повідомила голова ГС «Орфанні захворювання України» Тетяна Кулеша.

Представник пацієнтів також висловила сподівання щодо збільшення наступного року фінансування для лікування таких хворих. «Я дуже сподіваюся, що ми зможемо добитися збільшення фінансування на 2020 р… Але крім фінансової складової, необхідна стратегія щодо соціальної, гуманітарної допомоги. Така стратегія існує майже в усіх країнах ЄС. Ми маємо напрацювання, у нас є проект стратегії і ми готові долучитися», — підкреслила Т. Кулеша.

Бачення ситуації з боку лікаря

Україна є однією з небагатьох країн, яка має власну лабораторію для діагностики орфанних пацієнтів на базі НДСЛ «Охматдит». За словами Наталії Самоненко, лікаря Центру орфанних захворювань НДСЛ «Охматдит», за відсутності єдиного державного реєстру пацієнтів від лікарні «Охматдит» постійно надаються дані про потреби пацієнтів, їх кількість та число тих, що отримують гуманітарну допомогу, тощо.

«На сьогодні лише частина орфанних пацієнтів отримують лікування, ще менша їх кількість, на жаль, отримують це лікування за рахунок державної допомоги. З кожним місяцем пацієнтів стає більше, тому що вдосконалюється діагностика», — зауважила вона.

Через високу вартість препаратів для терапії орфанних захворювань пацієнти не можуть самостійно їх придбати. Багато захворювань потребують негайного початку лікування. Проте процедура бюджетних закупівель така, що навіть якщо пацієнт може отримати лікування за державний кошт, зможе розпочати його у кращому разі через 6 міс, а найчастіше — через 1,5 року. Тому роль компаній, які надають гуманітарну допомогу і дають змогу пацієнтам отримати необхідне лікування, надзвичайно важлива. Проте держава має пам’ятати, що гуманітарна допомога — процес не вічний, і постійно розраховувати на це не варто.

Отримання необхідного лікування — історія одного пацієнта

Михайло Мартиненко — один із пацієнтів з хворобою Гоше, який отримує безперебійне лікування завдяки гуманітарній програмі «Санофі Джензайм». Насамперед він висловив подяку компанії за те, що завдяки її програмі вже понад 15 років він отримує замісну ферментну терапію. «Останні декілька років мій лікар-генетик намагається включити мене в програму забезпечення препаратом за державні кошти. Проте відповідь одна — кошти відсутні…», — зазначив пацієнт.

Мета гуманітарної програми «Санофі Джензайм» — надавати пацієнтам підтримку з моменту діагностування орфанного захворювання до включення їх у програму лікування за бюджетні кошти. Загалом, за словами Ясміни Ахренс, заступника директора гуманітарних програм ICAP (International Charitable Access Program), за 17 років реалізації гуманітарної програми в Україні пацієнти з такими рідкісними захворюваннями, як хвороба Гоше, Помпе, Фабрі та мукополісахаридозом 1-го типу отримали препаратів на суму понад 1,5 млрд грн. «Лікування в рамках гуманітарної програми в усьому світі — це доступ орфанних пацієнтів до життєво необхідної їм терапії в разі, коли цей доступ на певному етапі життя є обмеженим, у той час, коли українські пацієнти лікуються завдяки нам уже десятки років», — зазначила доповідач.

М. Мартиненко відзначив професіоналізм фахівців Центру орфанних захворювань НДСЛ «Охматдит» і погодився з необхідністю створення реєстру пацієнтів із рідкісними хворобами. «Я знаю, що у фахівців орфанного центру «Охматдиту» є реєстр орфанних хворих, і це реальні справи на кожного пацієнта. Перенести її на програму МОЗ — це питання особистого прохання до лікарів орфанного центру», — повідомив він.

Правові аспекти державно-приватного партнерства

«Класичного державно-приватного партнерства у ситуації гуманітарної допомоги немає — це благодійність, допомога з боку компанії, це — одностороння гра», — продовжила Марина Слободниченко, керуючий партнер юридичної компанії «Кайрос груп».

За словами правника, співробітництво влади та бізнесу можливе, але для цього потрібна взаємодія. У даному випадку держава, зі свого боку, може створити реєстр пацієнтів, розробити стратегію для орфанних захворювань, зазначити статтю видатків у бюджеті для таких хвороб та покривати їх за рахунок податків з, наприклад, грального бізнесу, мова про легалізацію якого наразі йде серед парламентарів.

«Держава має віднайти точки співпраці, при яких гуманітарна допомога буде поступово зменшуватися, а видатки переформатуються у соціальне благо для держави, для пацієнтів у першу чергу. Наприклад, класичне державно-приватне партнерство — це концесія. Що я маю на увазі? На сьогодні дуже гарний механізм може бути впроваджений у сфері державно-приватного партнерства, коли виробники або інші інвестори в галузі охорони здоров’я вкладають свої кошти у діагностичні центри, де на ранніх стадіях можна діагностувати орфанні захворювання. Програма медичних гарантій, яка запущена і має діяти, поступово відшкодовуватиме інвестору ці кошти», — зазначила М. Слободниченко.

Наостанок юрист звернула увагу на те, що слід говорити не лише про виділення додаткових бюджетних коштів, а й про можливості іншої співпраці держави та приватних партнерів, інвесторів, щоб допомогти орфанним хворим не лише шляхом забезпечення необхідним лікуванням, а й раннього діагностування захворювання.

Прес-служба «Щотижневика АПТЕКА»,
фото Сергія Бека

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи