Первый препарат для генной терапии детей в возрасте младше 2 лет со спинальной мышечной амиотрофией (СМА) – Zolgensma (онасемноген абепарвовек-xioi — onasemnogene abeparvovec-xioi) стоит 2,1 млн дол. США (1,9 млн евро), но за пределами этого государства данный препарат под кодовым названием AVXS-101 еще даже не получил регуляторного одобрения.
Сложившаяся ситуация позволяет концерну Novartis со своей дочерней компанией AveXis – производителем препарата, рассматривать с подачи сообщества пациентов со СМА вопрос об организации глобальной программы управляемого доступа (Managed Access Program – MAP)*.
Глобальная MAP будет запущена в январе 2020 г. с выделением 50 доз в первой половине года, так чтобы до конца года количество выделенных доз достигло 100. В дальнейшем MAP будет проводиться на постоянной основе с пересмотром количества выделяемого препарата каждые 6 мес. Признавая, что программа не будет решением для всех семей во всех странах, в компании продолжают усердно работать над разработкой новых способов дальнейшего расширения глобального доступа к AVXS-101.
Препарат не одобрен, а в СМИ о нем уже раструбили
В настоящее время препарат находится на рассмотрении регуляторных органов 30 государств, и первоочередная обязанность компании – поставлять препарат в те страны, где он одобрен, ожидает одобрения, а также на нужды клинических исследований. Поскольку у AveXis есть только одно предприятие, лицензированное для производства AVXS-101, компания разработала программу, основанную на принципах справедливости, оценке клинических потребностей и доступности. Ее цель – наилучшим образом обеспечить справедливое глобальное распределение ограниченного количества доз, при котором ни один ребенок и ни одна страна не будут пользоваться предвзятым предпочтением. AveXis сотрудничала с независимым консультативным комитетом по биоэтике для разработки программы. В глобальную MAP включат пациентов со СMA в возрасте младше 2 лет, которые являются гражданами или законными резидентами страны, где терапия еще не одобрена местными органами здравоохранения. При этом о потребности в препарате в компанию AveXis должны сообщать врачи, а не пациенты.
В США с мая по сентябрь лечение препаратом получили около 100 маленьких пациентов, в Германии, где возможности получить лечение ожидают примерно 50 детей, препарат может появиться в первой половине 2020 г. К концу ноября 2019 г. данную генную терапию получили 2 малыша за счет общественных средств. Этот опыт толкает других родителей также добиваться лечения своих детей с потенциально смертельным заболеванием, несмотря на то, что у данного препарата есть альтернатива (см. ниже). Объединенный федеральный комитет врачей, страховщиков здоровья и клиник (Gemeinsamen Bundesausschusses von Ärzten, Kassen und Kliniken), Ассоциация университетских больниц (Verband der Universitätsklinika) Германии и ряд страховых компаний в письме федеральному министру здравоохранения (ноябрь 2019 г.) отметили: «Беспрецедентная кампания в средствах массовой информации оказала значительное давление на страховщиков и врачей».
Ситуация со СMA
С заболеваемостью около 1:10 000 новорожденных, СMA является редким заболеванием, течение которого быстро прогрессирует и приводит к генерализованной мышечной слабости и параличу дыхательных мышц с фатальными последствиями. В Германии живет около 1500 человек со СMA*. Однако Zolgensma – не единственный вариант лечения: нусинерсен (Spinraza от Biogen) – препарат, доступный в Германии с 2017 г., впервые предоставил возможность проведения этиопатогенетической терапии при данном заболевании. Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, модифицирующий процесс сплайсинга пре-мРНК SMN2 таким образом, что вырабатывается больше мРНК для синтеза функционального белка SMN2 с увеличением продукции SMN. Препарат вводится интратекально в спинномозговую жидкость путем люмбальной пункции. Начальная фаза насыщения с 4 инъекциями в дни 0-, 14-, 28- и 63-й сменяется поддерживающей терапией с инъекциями каждые 4 мес. О стоимости курсового лечения препаратом нусинерсена мы уже писали.
Федеральный объединенный комитет (Gemeinsame Bundesausschuss — G-BA) подтвердил наличие «значительного» терапевтического преимущества препарата для лечения младенческого СMA (тип I). Эффективность Zolgensma, вероятно, будет сопоставимой с таковой у Spinraza, отмечено в вышеупомянутом письме, или может превзойти ее. Однако прямых сравнительных исследований не проводили, и применение нового препарата, естественно, не свободно от рисков. И поэтому подписавшие очень четко заявили: «Не может быть принято без возражений, если беспрецедентная медийная кампания проходит вместо программы сострадательного использования; на медицинские страховые компании и врачей оказывается значительное давление с целью использования незарегистрированного препарата за счет сообщества застрахованных». Федеральное министерство здравоохранения Германии также не осталось в стороне и своим письмом попросило Novartis временно, до получения регуляторного одобрения, предоставить пациентам свой препарат бесплатно.
Это лотерея?
Последовавшее за этим решение Novartis за год обеспечить лечением 100 больных со всего мира не встретило большого энтузиазма со стороны германских страховщиков. Как сообщают на официальном сайте, Стефани Стофф-Агнис (Stefanie Stoff-Ahnis), член правления Головного союза государственных больничных касс (GKV-Spitzenverband — GKV), отметила по этому поводу: «Распределение 100 бесплатных флаконов по всему миру в следующем году похоже на форму нормирования. Пострадавшие дети и их семьи во всем мире должны терпеть, что фармацевтическая компания, по-видимому, заменяет систематическую помощь на медицинскую лотерею. Социальная ответственность, которую любит рекламировать фармацевтическая промышленность, выглядит иначе».
И еще: «Я настоятельно призываю Novartis немедленно начать настоящую программу по трудностям в Германии вместо того, чтобы возлагать ответственность за свой продукт на предполагаемую международную программу. Ни в одном из предыдущих предложений Novartis, поступивших в GKV, не содержалась программа обеспечения трудностей или какой-либо другой подход, ориентированный на качество, который был бы приемлем для пациентов и поставщиков лечения. Фармацевтические компании сами выбирают момент начала процесса одобрения и, в силу степени их сотрудничества с органом по утверждению, имеют решающее значение в том, насколько быстро их продукт может быть одобрен».
Программа трудностей для большей безопасности поставок
Преимущества для пациентов: в рамках программы помощи нуждающимся больные или их родственники и практикующие оценивают возможные преимущества и вред пока еще не одобренного лекарства и менее рискованных альтернатив. При этом гарантировано квалифицированное наблюдение и отслеживание побочных эффектов.
Преимущества для производителя: его продукт может помочь людям еще до одобрения, врачи знакомятся с ним заблаговременно и с дополнительными мерами безопасности.
Преимущества для практикующих врачей: существуют регламентированные критерии качества, соответствующие информационные материалы, при необходимости, обучение для практикующих врачей и медсестер. Это приводит к большей безопасности лечения и, следовательно, к снижению риска наступления юридической ответственности.
Преимущества для компаний медицинского страхования: застрахованным, не имеющим удовлетворительных альтернатив, можно предоставить препарат очень рано, даже если он еще не был одобрен. При этом определены четкие критерии того, когда потенциальные выгоды перевешивают риски новой терапии.
Общие преимущества: лечение проходит в структурированных условиях. Медицинские знания, полученные в ходе лечения, особенно в отношении побочных эффектов, собираются и могут предоставить производителю важные знания. Систематический сбор данных повышает качество лечения застрахованных и защищает будущих пациентов. Расходы делятся между производителем и компаниями медицинского страхования: производитель финансирует лекарство, которое еще не было утверждено, медицинские страховые компании финансируют расходы на лечение. В настоящее время в Германии проводятся многочисленные программы по оказанию помощи в трудных ситуациях, сообщает GKV.
*Galenus-Preis 2018: Zwei Bewerber kommen aus der Neurologie. NeuroTransmitter, 2018; 29 (7-8): 45-46.
По материалам www.novartis.com; www.aok-bv.de; www.gkv-spitzenverband.de
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим