FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации при GIST

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration – FDA) 10 января одобрило препарат Ayvakit (авапритиниб) для лечения взрослых с неоперабельной или метастатической желудочно-кишечной стромальной опухолью (gastrointestinal stromal tumor – GIST) – типом опухоли, возникающей в желудочно-кишечном тракте, чаще всего в желудке или тонкой кишке в результате мутации экзона 18 альфа-рецептора фактора роста тромбоцитов (platelet-derived growth factor receptor alpha – PDGFRA), включая наиболее распространенную – типа PDGFRA D842V. Авапритиниб блокирует фермент, называемый киназой, и помогает предотвратить рост раковых клеток.

FDA одобрило авапритиниб на основе результатов клинического исследования с участием 43 пациентов с GIST, имеющих мутацию экзона 18 PDGFRA, включая 38 пациентов с мутацией типа DG42V. Участники получали препарат (300 мг или 400 мг) перорально 1 раз в сутки до прогрессирования заболевания или проявлений неприемлемой токсичности. У пациентов с мутацией экзона 18 PDGFRA общий коэффициент ответа составил 84%, при этом у 7% отмечали полный ответ и у 77% – частичный. Для подгруппы пациентов с мутациями PDGFRA типа D842V общий уровень ответа составил 89%, причем у 8% отмечали полный ответ, а у 82% – частичный. Хотя средняя продолжительность ответа еще не была установлена, 61% пациентов с мутациями экзона 18 имели ответ продолжительностью в 6 мес или дольше (31% пациентов с продолжающимся ответом наблюдались менее 6 мес).

Побочными эффектами у пациентов, принимающих авапритиниб, были отечность, тошнота, усталость/астения, когнитивные нарушения, рвота, снижение аппетита, диарея, изменения цвета волос, слезотечение, боль в животе, запор, сыпь и головокружение. Препарат может вызвать внутричерепное кровоизлияние.

Разрешение на маркетинг по ускоренной процедуре данного препарата, получившего статус орфанного и прорывной терапии (Breakthrough Therapy), предоставлено компании «Blueprint Medicines Corporation».

По материалам www.fda.gov; ayvakit.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!