ЕМА рекомендует препарат для лечения оксалурии

Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало предоставить разрешение на маркетинг в Европейском Союзе препарату Oxlumo (люмасиран) компании «Alnylam Netherlands B.V.» для лечения первичной гипероксалурии 1-го типа.

Первичная гипероксалурия — редкое наследственное заболевание, характеризующееся гиперпродукцией оксалата. При этом отложения оксалата кальция могут вызывать образование камней в почках и мочевыводящих путях, а также повреждать другие органы, такие как сердце, глаза, кости и кожа. Характерные симптомы заболевания включают почечную колику, кровь в моче, частые инфекции мочевыводящих путей и боль в желудке.

На первичную гипероксалурию приходится 80% всех случаев заболевания. Отмечают его очень редко, распространенность в ЕС составляет 0,05 на 10 000 человек. При этом получившие разрешение на маркетинг лекарства отсутствуют, а для предотвращения накопления оксалата кальция используют изменение диеты, употребление большого количества жидкости и прием витамина B₆. В некоторых случаях требуется трансплантация почки и/или печени.

Люмасиран будет доступен в форме раствора для инъекций (189 мг/мл). Польза препарата заключается в его способности снижать уровень оксалатов в плазме и 24-часовую экскрецию оксалатов с мочой по сравнению с лечением плацебо. Эффект наблюдали в ходе 6-месячного клинического исследования с участием 38 пациентов в возрасте 6–60 лет. При этом лечение люмасираном привело к полной и почти полной нормализации экскреции оксалатов у 84% пациентов, в том числе полной — у 52%. Наиболее частыми побочными эффектами являются реакции в месте инъекции и боль в животе.

Комитет EMA по лекарствам для человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) рассмотрел заявку на препарат в рамках ускоренной процедуры оценки, которая позволяет пациентам быстрее получить доступ к лекарствам. Окончательное решение о выдаче разрешения примет Европейская Комиссия.

По материалам ema.europa.eu

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!