Государственно-частный консорциум для разработки генной терапии в США

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA), Национальные институты здравоохранения (National Institutes of Health), 10 фармацевтических компаний и 5 некоммерческих организаций объединились для ускорения разработки генных методов лечения 30 млн американцев с редкими заболеваниями. Хотя существует около 7000 орфанных болезней, только два наследственных заболевания в настоящее время имеют одобренные FDA генные методы терапии. Новый проект, управляемый Фондом национальных институтов здравоохранения (Foundation for the National Institutes of Health — FNIH), направлен на оптимизацию и рационализацию процесса разработки генной терапии для удовлетворения медицинских потребностей лиц с редкими заболеваниями. Новое государственно-частное сотрудничество получило название Консорциум индивидуальной генной терапии (Bespoke Gene Therapy Consortium — BGTC).

Генная терапия предназначена для очень небольшой популяции людей. Процесс разработки сложен и затруднен из-за отсутствия общих биологических, производственных и нормативных стандартов. Около 80% редких генетических заболеваний вызывает один поврежденный ген. Одним из появившихся методов лечения, вселяющих надежду, является генная терапия — процесс замены дефектного гена функциональным. Новые усилия направлены на то, чтобы сделать генную терапию более доступной за счет создания шаблона разработки, который можно многократно использовать для ускорения получения новых методов лечения различных генетических заболеваний.

«Используя опыт работы с платформенными технологиями и стандартизируя процессы, можно ускорить разработку продуктов для генной терапии, чтобы обеспечить более своевременный доступ к перспективным новым методам лечения для пациентов, которые в них больше всего нуждаются», — отметил Питер Маркс (Peter Marks), доктор медицины, доктор философии, директор Центра оценки и исследований биопрепаратов FDA. Однако разработка генной терапии редких заболеваний является очень сложной, трудоемкой и дорогостоящей. Более того, процесс тормозится из-за ограниченного доступа к инструментам и технологиям, отсутствия стандартов в данной области. Стандартизированная модель терапевтического развития, которая включает общую технологию доставки генов (вектор), может позволить более эффективно подходить к специфическим генным методам лечения, экономя время и деньги.

Основная цель BGTC — улучшить понимание базовой биологии общего вектора доставки генов, известного как аденоассоциированный вирус (adeno-associated virus — AAV). Исследователи BGTC изучат биологические и механические этапы производства вектора AAV, векторную доставку генов в клетки человека и то, как терапевтические гены активируются в клетках-мишенях. Эти результаты предоставят важную информацию для повышения эффективности производства векторов и увеличения общего терапевтического эффекта генной терапии AAV.

Клинический компонент исследований, финансируемых BGTC, будет поддерживать от четырех до шести клинических исследований, каждое из которых сосредоточено на различных редких заболеваниях. Ожидается, что это будут редкие одногенные заболевания, для которых не существует генной терапии или коммерческих программ в разработке и которые уже имеют существенную основу для быстрого начала доклинических и клинических исследований. В них будут использоваться различные типы векторов AAV, которые ранее уже были задействованы в клинических исследованиях. BGTC будет стремиться сократить путь от изучения на животных моделях болезней до клинических исследований на людях.

NIH и частные партнеры внесут около 76 млрд дол. США в течение 5 лет для поддержки проектов, финансируемых BGTC. Сюда входит около 39,5 млн дол. от участвующих институтов и центров NIH, при условии наличия средств. NCATS, которая разработала соответствующую программу платформенной векторной генной терапии (PaVe-GT) и является ведущим институтом NIH для BGTC, рассчитывает внести около 8 млн дол. в течение 5 лет.

Среди частных партнеров: Biogen Inc., Кембридж, Массачусетс; Janssen Research & Development, LLC, Раритан, Нью-Джерси; Институты биомедицинских исследований Novartis, Кембридж, Массачусетс; Pfizer Inc., Нью-Йорк, Нью-Йорк; REGENXBIO Inc., Роквилл, Мэриленд; Spark Therapeutics, Филадельфия, Пенсильвания; Takeda Pharmaceutical Company Limited, Дирфилд, Иллинойс; Taysha Gene Therapies, Даллас, Техас; Thermo Fisher Scientific Inc., Уолтем, Массачусетс; и Ultragenyx Pharmaceutical, Новато, Калифорния. Участвуют также несколько некоммерческих партнеров, в том числе Альянс регенеративной медицины (Alliance for Regenerative Medicine — ARM), Вашингтон, округ Колумбия; Американское общество генной и клеточной терапии (American Society of Gene & Cell Therapy), Милуоки, Висконсин; CureDuchenne, Ньюпорт-Бич, Калифорния; Национальная организация по редким заболеваниям (National Organization for Rare Disorders — NORD), Куинси, Массачусетс.

BGTC — первая инициатива государственно-частного партнерства, ориентированная на редкие заболевания. Другие текущие проекты, объединяющие науку и финансовые ресурсы из научных кругов, промышленности, благотворительности, и правительства, сосредоточены на развитии исследований методов терапии для пациентов с общими метаболическими заболеваниями, шизофренией, болезнью Паркинсона, болезнью Альцгеймера, сахарным диабетом 2-го типа и аутоиммунными заболеваниями — ревматоидным артритом и системной красной волчанкой.

По материалам www.fda.gov; fnih.org

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!