FDA видало настанови щодо розробки індивідуалізованих ліків

7 грудня Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) повідомило про випуск кількох посібників, призначених розробникам індивідуалізованих препаратів для лікування пацієнтів з генетичними захворюваннями. Як пояснила Джанет Вудкок (Janet Woodcock), виконуючий обов’язки комісара FDA, «Досягнення в галузі технологій дозволяють націлювати ліки на гени окремого пацієнта. Клінічні випробування з одним учасником, також звані випробуваннями N of 1, зосереджені на оцінці досліджуваних лікарських препаратів, розроблених для окремого хворого».

У цій галузі найбільшого прогресу досягнуто у створенні антисмислових олігонуклеотидних препаратів. Оскільки багато досліджень N of 1 проводяться академічними дослідниками, які не мають великого досвіду взаємодії з FDA, необхідна додаткова підтримка.

У проєкті настанови описані важливі клінічні аспекти подання заявки на досліджуваний новий лікарський препарат (investigational new drug application — IND) з урахуванням унікальних обставин, у яких бере участь відносно невелика кількість людей (зазвичай одна або дві).

FDA також надає доступ до додаткового проєкту настанови, у якому містяться рекомендації щодо хімічного складу, виробництва та інформація про контроль, яка має бути надана в заявці IND для певних типів препаратів антисмислових олігонуклеотидів.

Антисмислова технологія — це специфічний, швидкий та потенційно високопродуктивний підхід для пригнічення експресії генів за допомогою розпізнавання клітинних РНК з метою лікування пацієнтів із запальними та онкологічними захворюваннями.

Перелік посібників:

• Draft Guidance: IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-Threatening Diseases: Clinical Recommendations;
• Draft Guidance: IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-Threatening Diseases: Chemistry, Manufacturing, and Controls Recommendations;
• Draft Guidance: IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators;
• Draft Guidance: Nonclinical Testing of Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-Threatening Diseases Guidance for Sponsor-Investigator.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!