Активна фаза розвитку орфанних препаратів продовжується: чого чекати через 5 років?

Обсяги продажу

За даними дослідження «Orphan Drugs 2023–2028: a flattening curve?» аналітичної компанії «EvaluatePharma», глобальний ринок орфанних препаратів може зрости на 12% у період 2023–2028 рр. Для порівняння, оцінка зростання для сегменту неорфанних лікарських засобів становить 7%. Очікується, що за підсумками 2028 р. світовий обсяг продажу орфанних ліків може сягнути 300 млрд дол. США, що становитиме майже п’яту частину ринку патентованих рецептурних препаратів (рис. 1).

Рис. 1. Глобальний обсяг продажу рецептурних орфанних препаратів з 2018 р. та прогноз до 2028 р. із зазначенням їх частки на глобальному ринку рецептурних препаратів*

Лідери та драйвери

За прогнозами, топ-10 брендів орфанних препаратів за обсягом глобального продажу за підсумками 2028 р. сформують Darzalex (даратумумаб; для лікування дорослих пацієнтів з множинною мієломою), Trikafta (елексакафтор, тезакафтор, івакафтор; кістозний фіброз), Hemlibra (еміцизумаб-kxwh; гемо­філія А), Lynparza (олапариб; рак яєчників), Calquence (акалабрутиніб; лімфома), Vyvgart (ефгартигімод альфа-fcab; генералізована міастенія), Imbruvica (ібрутиніб; лімфома), Ultomiris (равулізумаб-cwvz; аутоімунні захворювання), Venclexta (венетоклакс; лейкемія/лімфома), Evrysd (рисдіплам; спінальна м’язова атрофія) (рис. 2). Більша частина із цих препаратів призначена для застосування в онкології.

Рис. 2. Прогноз щодо топ-10 брендів орфанних препаратів за обсягом глобального продажу за підсумками 2028 р.*

Серед компаній рейтинг продажу, як очікується, очолять Johnson & Johnson, AstraZeneca та Roche, які мають в портфелі по декілька препаратів, що можуть увійти до топ-10 брендів.

Перспективні R&D

Найбільш перспективними кандидатами у препарати, які наразі ще перебувають на стадії R&D, є ліки для генної терапії та моноклональні антитіла. Багато з них претендують на статус блокбастера (таблиця).

Виклики

Очікується, що лонч нових орфанних лікарських засобів виступатиме потужним драйвером для світового фармацевтичного ринку протягом наступних 5 років. Однак частка препаратів для лікування пацієнтів з рідкісними захворюваннями дуже скоро може досягти піку і вийти на плато. Слід враховувати, що регулятори намагаються вживати заходів, спрямованих на зниження темпів зростання витрат на ліки. Так, у серпні 2022 р. Сенат США схвалив Закон про зниження інфляції (Inflation Reduction Act), що зачіпає цілий ряд секторів економіки і охорону здоров’я також. Документ, зокрема, передбачає заходи, спрямовані на зниження цін на дороговартісні препарати, у тому числі орфанні, у рамках програми Medicare. Також слід враховувати, що останніми роками багато фармацевтичних компаній втратили патентний захист на деякі свої блокбастери, що призведе до зниження обсягів доходу від їх продажу. Відтак, компанії можуть сконцентрувати свої зусилля на розробці препаратів, що застосовуються при захворюваннях, які зачіпають великі популяції населення.

Тим не менш, аналітики EvaluatePharma переконані, що потенційні бар’єри не сповільнять розвиток світового ринку орфанних препаратів у наступному десятилітті. Закон про зниження інфляції в США не вплине на R&D орфанних препаратів. А комерційний тиск спонукатиме компанії знаходити швидші та ефективніші способи розробки нових лікарських засобів, незалежно від того, призначені вони для лікування пацієнтів з рідкісними чи поширеними хворобами.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!