Європейська агенція з лікарських засобів (European Medicines’ Agency — ЕМА) розпочала публічні консультації щодо документа, присвяченого клінічним випробуванням з однією групою (single-arm), які подаються як основні докази на підтримку заявок на отримання дозволу на маркетинг ліків у Європейському Союзі (ЄС). Це перший документ від регулятора, у якому сформульовано міркування та проблеми, пов’язані із цим типом клінічних досліджень. Зацікавленим сторонам пропонується надіслати свої коментарі через онлайн-форму до 30 вересня 2023 р.
Рандомізовані клінічні випробування, у яких новий метод лікування порівнюється з плацебо або наявним стандартом терапії, вважаються золотим стандартом для отримання доказів, необхідних регуляторним органам для оцінки ефективності та безпеки нових ліків.
У певних галузях, таких як рідкісні захворювання, включно з рідкісними видами раку, де цільова популяція нових лікарських засобів є дуже малою, частина заявок на отримання дозволу на маркетинг подається до EMA з клінічними даними досліджень з однією групою як основний доказ. Оскільки у випробуванні з однією групою немає рандомізованого препарату порівняння, усі пацієнти в дослідженні отримують експериментальне лікування, і можна спостерігати лише результати такої терапії.
Документ для роздумів був прийнятий Комітетом EMA з лікарських засобів для людини (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) за участю Комітету з передових методів лікування (Committee for Advanced Therapies — CAT), Методологічної робочої групи (Methodology Working Party — MWP) і Робочої групи з онкології (Oncology Working Party — ONCWP).
На розгляд фахової спільноти представлено рекомендації та міркування щодо вибору кінцевих точок, популяцій пацієнтів, методів статистичної обробки даних тощо.
Після публічних консультацій коментарі зацікавлених сторін буде проаналізовано та враховано в остаточному документі, який планується опублікувати у 2024 р.
За матеріалами www.ema.europa.eu
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим