FDA одобрило препарат для лечения порфирии
20 ноября Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration – FDA) выдало разрешение на маркетинг препарата Givlaari (гивосиран) для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина, которые образуются в процессе выработки гема (комплексные соединения порфиринов с двухвалентным железом, участвующие в связывании кислорода в крови). «Такое накопление может вызвать острые приступы, […]