Генная терапия при болезни Хантингтона

Поділитися

Генная терапия при болезни ХантингтонаИсследователи из Института регенерационной медицины Девиса (Davis Institute for Regenerative Cures) разработали технологию на основе стволовых клеток, предназначенную для лечения болезни Хантингтона — генетического заболевания, которое поражает головной мозг и вызывает прогрессирующий хореический гиперкинез (неконтролируемые движения), психические расстройства, а также приводит к смерти. Согласно результатам исследования, опубликованным в журнале «Molecular and Cellular Neuroscience», данная технология является перспективным подходом в лечении болезни Хангтингтона, способным отсрочить ее прогрессирование.

Новая технология позволяет доставлять интерферирующую РНК из мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга здоровых доноров, непосредственно в нейроны головного мозга пациента с болезнью Хантингтона, что способствует снижению синтеза белка хантингтина, обуславливающего развитие данного заболевания, на 50%.

В США болезнь Хантингтона, развитие которой обусловлено мутацией ДНК, диагностирована у около 250 тыс. человек. Симптомы заболевания обычно развиваются в возрасте 35–50 лет.

Согласно мнению Яна Нолта (Jan Nolta), одного из авторов работы, результаты данного исследования могут быть использованы при разработке методов лечения болезни Паркинсона, бокового амиотрофического склероза и других заболеваний головного мозга, обусловленных накоплением в нем различных белков.

По материалам www.sciencedirect.com
Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Додати свій

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті