Генная терапия при болезни Хантингтона

23 Січня 2012 3:40 Поділитися

Генная терапия при болезни ХантингтонаИсследователи из Института регенерационной медицины Девиса (Davis Institute for Regenerative Cures) разработали технологию на основе стволовых клеток, предназначенную для лечения болезни Хантингтона — генетического заболевания, которое поражает головной мозг и вызывает прогрессирующий хореический гиперкинез (неконтролируемые движения), психические расстройства, а также приводит к смерти. Согласно результатам исследования, опубликованным в журнале «Molecular and Cellular Neuroscience», данная технология является перспективным подходом в лечении болезни Хангтингтона, способным отсрочить ее прогрессирование.

Новая технология позволяет доставлять интерферирующую РНК из мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга здоровых доноров, непосредственно в нейроны головного мозга пациента с болезнью Хантингтона, что способствует снижению синтеза белка хантингтина, обуславливающего развитие данного заболевания, на 50%.

В США болезнь Хантингтона, развитие которой обусловлено мутацией ДНК, диагностирована у около 250 тыс. человек. Симптомы заболевания обычно развиваются в возрасте 35–50 лет.

Согласно мнению Яна Нолта (Jan Nolta), одного из авторов работы, результаты данного исследования могут быть использованы при разработке методов лечения болезни Паркинсона, бокового амиотрофического склероза и других заболеваний головного мозга, обусловленных накоплением в нем различных белков.

По материалам www.sciencedirect.com

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті