Команде ученых из Института Салка (Salk Institute), США, и Корейского института фундаментальной науки (Korea’s Institute for Basic Science), Южная Корея, впервые удалось успешно отредактировать геном человеческого эмбриона на ранней стадии развития, устранив генетическую «поломку», которая вызывает смертельное заболевание сердца и наследуется на генетическом уровне. Результаты эксперимента были опубликованы в специализированном журнале «Nature».
Исследователям удалось исправить мутацию в гене MYBPC3, который находится в 11-й хромосоме, на которую приходится около 40% всех случаев наследственной гипертрофической кардиомиопатии. Это заболевание проводит к необратимым структурным изменениям в сердце, пациенты уже в молодом возрасте испытывают тяжелую сердечную недостаточность, которая может стать причиной остановки сердца. На данный момент эта патология является неизлечимой, и единственным решением, чтобы продлить жизнь пациенту, является трансплантация сердца.
Один из авторов исследования Хуан Карлос Бельмонт (Juan Carlos Belmonte) рассказал, что ученые использовали генетический материал 12 здоровых женщин и 1 мужчины, имеющего мутацию гена MYBPC3. С помощью системы редактирования генома CRISPR-Cas9 удалось удалить дефектный ген у 42 эмбрионов из 58 (72,4%). В большинстве случаев после редактирования генома эмбриональные клетки без проблем восстанавливали ДНК, также не было выявлено появление новых мутаций в других участках генома.
Авторы исследования подчеркивают, что редактирование ДНК с помощью молекулярной системы CRISPR-Cas9 в сочетании с экстракорпоральным оплодотворением и генетической диагностикой могут помочь справиться и с другими генетическими болезнями. Например, в будущем потенциально возможно избавить человечество от более 10 тыс. генетических наследственных заболеваний.
По материалам www.sciencedaily.com
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим