Поликистозная болезнь почек: разработка новой безопасной терапии

Аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (Autosomal dominant polycystic kidney disease — ADPKD) — тяжелая генетическая патология, которая сопровождается увеличением размера почек за счет роста множества кист. В конечном итоге такое состояние может привести к развитию почечной недостаточности. Новое потенциальное лечение данной патологии показало многообещающие результаты при тестировании на животных. Результаты исследования опубликованы в издании «Nature Communications».

ADPKD поражает около 12 млн человек во всем мире, причем половина из них — люди в возрасте старше 60 лет с терминальной стадией заболевания.

«После того как почки вышли из строя, единственными доступными вариантами являются диализ или пересадка органа. Большой процент пациентов с ADPKD на диализе умирают каждый год в ожидании донорской почки», — сообщает Вишал Патель (Vishal Patel), старший автор исследования.

Единственным препаратом, который в настоящее время одобрен для лечения ADPKD, является Jynarque (толваптан). Однако данное лекарственное средство имеет серьезный побочный эффект: потенциально летальное повреждение печени. На сегодня ученые разрабатывают новую терапию ADPKD, которая, по предварительным данным, не является токсичной.

«Ранее было установлено, что у больных ADPKD повышен такой фрагмент РНК, как MicroRNA-17. Именно этот фрагмент нарушает функции РНК и вызывает рост почечных кист. Новый препарат RGLS4326, который еще находится в разработке, воздействует конкретно на MicroRNA-17 и подавляет его», — объясняет В. Патель.

Предварительные результаты исследования показывают, что размер почек у больных мышей после лечения уменьшается на 50%. Препарат в настоящее время находится на стадии ранних клинических исследований с участием людей.

По материалам www.specialtypharmacytimes.com

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи