1 июля компания «Novo Nordisk» объявила, что ее препарат Norditropin®/Нордитропин (соматропин) получил одобрение Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) для применения у детей с синдромом Нунан.
Синдром Нунан — это аутосомный доминантный генетический синдром, обычно характеризующийся небольшим ростом, крыловидными складками на шее, низко расположенными ушами, нарушением зрения и пороками развития сердечно-сосудистой системы.
Осложнения, связанные с таким заболеванием, весьма серьезны и могут затронуть различные органы и системы, отметил Мартин Сетерс (Martin Soeters, президент «Novo Nordisk Inc». Он подчеркнул, что способов лечения и помощи в физическом развитии крайне мало, поэтому одобрение данного препарата имеет огромное значение для пациентов.
В настоящее время синдром Нунан классифицирован как редкое заболевание, которое диагностировано у менее 200 тыс. пациентов в США. Соответственно Norditropin получил статус препарата-сироты (препарата для лечения редкого заболевания). FDA поощряет инновации и создание лекарственных средств для применения при подобных видах патологии для поддержания возможной коммерческой заинтересованности разработчиков.
На сегодня Norditropin является единственным видом терапии, показанным детям с синдромом Нунан. o
По материалам
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим