Одобрен первый в ЕС и США препарат для лечения пациентов с ахондроплазией

06 Вересня 2021 3:05 Поділитися

Европейская комиссия одобрила препарат Voxzogo (восоритид, Biomarin International), вводимый инъекционным путем 1 раз в сутки для лечения пациентов с ахондроплазией в возрасте старше 2 лет до закрытия зон роста. Восоритид — первое лекарство для лечения детей с ахондроплазией — заболеванием, которое влияет на рост костей и вызывает низкий рост. Помимо непропорционального низкого роста, у людей с ахондроплазией могут отмечать гидроцефалию, апноэ во сне, искривление ног, гипоплазию средней части лица и рецидивирующие ушные инфекции. Некоторые из этих осложнений могут привести к необходимости инвазивных операций, таких как декомпрессия спинного мозга и выпрямление согнутых ног. У более 80% детей с ахондроплазией это заболевание возникает в результате спонтанной мутации гена рецептора фактора роста фибробластов 3-го типа (FGFR3), негативного регулятора роста костей.

Восоритид — модифицированный натрийуретический пептид С-типа, непосредственно воздействует на патофизиологию ахондроплазии, подавляя передачу сигналов к FGFR3 и, следовательно, способствуя формированию эндохондральной кости. Одобрение основано, среди прочего, на результатах исследования III фазы с участием 121 пациента с ахондроплазией в возрасте 5–18 лет. Пациенты, получавшие 15 мкг/кг восоритида в сутки, росли в среднем на 1,57 см в год больше, чем дети в группе плацебо. Наблюдаемое увеличение роста происходило пропорционально как в позвоночнике, так и в нижних конечностях. Наиболее частыми побочными эффектами являются артериальная гипотензия, реакции в месте инъекции и рвота. Никакого прогрессирования костного возраста не наблюдали, что позволяет предположить, что препарат не снижает общую продолжительность роста.

По оценкам, у более 11 000 детей в Европе, на Ближнем Востоке и в Африке отмечают ахондроплазию, и они могут иметь право на лечение восоритидом. Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) продолжает рассмотрение заявки на одобрение восоритида. Французское агентство по лекарственным средствам (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé — ANSM) предоставило препарату временное разрешение на использование (Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATU), чтобы разрешить доступ к препарату как еще не одобренному во Франции. Прейскурантная цена во Франции в рамках ATU составляет 712 евро за флакон, что соответствует расчетным годовым затратам на пациента в размере примерно 260 тыс. евро (за 365 флаконов) без учета каких-либо скидок. Компания планирует предоставить существенные скидки в течение 1–2 лет после переговоров о возмещении на ключевых рынках, таких как Германия, Франция и Италия.

По материалам investors.biomarin.com; www.baltimoresun.com; www.hopkinsmedicine.org; фото: Майкл Айн (Michael Ain) — хирург-ортопед с ахондроплазией (Балтимор, США)

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті