У ЄС рекомендували до схвалення перший препарат для лікування пацієнтів з гемофілією В

Європейське агентство з лікарських засобів (European Medicines Agency — EMA) рекомендує надати умовний дозвіл на маркетинг у Європейському Союзі (ЄС) препарату Hemgenix (етранакоген дезапарвовек) для лікування дорослих пацієнтів з гемофілією В високої та середньої тяжкості за відсутності у них інгібіторів фактора IX (аутоантитіла, що виробляються імунною системою, які роблять препарати фактора IX менш ефективними). Заявником є компанія «CSL Behring GmbH». У листопаді 2022 р. цей препарат було схвалено в США.

Гемофілія В — це рідкісне виснажливе захворювання, яке вражає приблизно 1 із 20 000–50 000 новонароджених чоловічої статі. Лікарські засоби, дозволені для лікування пацієнтів з гемофілією В, спрямовані на запобігання епізодам кровотечі або лікування у разі їх розвитку, бо кровотеча може виникнути під час операції чи в інших екстрених випадках, навіть якщо хворі отримують регулярну терапію. Пацієнти потребують довічної рутинної схеми лікування у вигляді внутрішньовенних інфузій замінників фактора IX для підтримки достатнього рівня цього фактора. У зв’язку з цим ЕМА вказує на незадоволену медичну потребу в нових терапевтичних підходах, які могли б звільнити хворих від тягаря частих або епізодичних інфузій.

Етранакоген дезапарвовек — це перший препарат генної терапії для лікування пацієнтів з гемофілією В. Його вводять одноразово інфузійно. Діюча речовина препарату базується на аденоасоційованому вірусі, який було модифіковано, щоб він не спричиняв захворювання у людей. Вірус містить копії гена, відповідального за вироблення фактора IX. При введенні у вену пацієнта вірус переноситься до печінки, де ген поглинається клітинами та починає виробляти фактор IX, тим самим обмежуючи епізоди кровотечі.

Рекомендація EMA ґрунтується на результатах двох проспективних відкритих досліджень із застосуванням одноразової дози, у яких брали участь 57 дорослих пацієнтів чоловічої статі з помірно тяжкою або тяжкою формою гемофілії B. У першому дослідженні у 3 хворих зберігався позитивний ефект лікування протягом 3 років після інфузії. У другому дослідженні — у 52 пацієнтів протягом 2 років. Поки що невідомо, як довго триватимуть переваги цієї одноразової терапії.

Дані про ефективність показують, що лікування значно зменшує частоту кровотечі порівняно зі стандартними методами (річна частота кровотечі зменшилася з 4,19 до 1,51 на рік після інфузії), досягає клінічно значущих рівнів активності фактора IX і мінімізує потребу в профілактичному факторі IX (96 % суб’єктів, які отримували етранакоген дезапарвовек, припинили використання звичайної профілактики).

Більшість зареєстрованих побічних явищ вважалися легкими. При застосуванні етранакогену дезапарвовеку повідомлялося про гепатотоксичність (пошкодження печінки) — поширений побічний ефект, спричинений імунною реакцією. За пацієнтами, які отримують лікування, спостерігатимуть протягом 15 років, щоб контролювати довгострокову ефективність і безпеку цієї генної терапії.

Після отримання дозволу на маркетинг рішення щодо ціни та відшкодування будуть прийматися на рівні кожної держави-члена, беручи до уваги потенційну роль або використання цього лікарського засобу в контексті національної системи охорони здоров’я певної країни.

З 24 серпня умовний дозвіл на маркетинг в Європейському Союзі (ЄС) надано препарату Roctavian (валоктокоген роксапарвовек) для лікування дорослих пацієнтів з тяжкою гемофілією А, у яких немає інгібіторів фактора VIII (аутоантитіла, що виробляються імунною системою, які зменшують кількість ефективного фактора VIII) та антитіл до аденоасоційованого вірусу серотипу 5 (AAV5).

За матеріалами www.ema.europa.eu

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!