FDA схвалило генну терапію з пуповинної крові

Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) надало компанії Gamida Cell Ltd. дозвіл на маркетинг препарату Omisirge (омідубіцел-onlv), суттєво модифікованої алогенної (донорської) клітинної терапії з пуповинної крові для прискорення відновлення нейтрофілів та зниження ризику розвитку інфекції. Продукт призначений для використання у дорослих і дітей віком від 12 років з гемобластозами, яким запланована трансплантація пуповинної крові після мієлоаблативного режиму кондиціонування (променева або хіміотерапія).

Омідубіцел, що вводиться одноразово внутрішньовенно, складається з алогенних стовбурових клітин пуповинної крові людини, які обробляються нікотинамідом (форма вітаміну B₃) та культивуються. Кожна доза є індивідуальною, містить здорові стовбурові клітини від алогенного попередньо перевіреного донора, тобто походить від іншої людини.

Безпека та ефективність генної терапії були підтверджені в рандомізованому багатоцентровому дослідженні, у якому порівнювали трансплантацію омідубіцелу з трансплантацією пуповинної крові. У дослідженні взяли участь 125 пацієнтів віком 12–65 років з гемобластозами. Первинними кінцевими точками були термін відновлення нейтрофілів і частота розвитку інфекцій після трансплантації.

87% пацієнтів, які були рандомізовані для отримання досліджуваної терапії, досягли відновлення нейтрофілів у середньому через 12 днів порівняно з 83% рандомізованих для отримання трансплантації пуповинної крові, які досягли відновлення нейтрофілів у середньому через 22 дні. Бактеріальні або грибкові інфекції протягом 100 днів після трансплантації спостерігалися у 39% хворих, які отримували досліджувану терапію, порівняно з 60% осіб у контрольній групі, які отримували пуповинну кров.

Подібно до всіх схвалених продуктів з пуповинної крові інструкція для медичного застосування омідубіцелу містить застереження в рамці щодо інфузійних реакцій, хвороби «трансплантат проти хазяїна», синдрому приживлення (характеризується лихоманкою і висипом), а також неспроможності трансплантата (виникає, коли нові клітини не виробляють лейкоцити, еритроцити та тромбоцити).

Найпоширеніші побічні реакції, пов’язані з омідубіцелом, включали інфекції, реакції «трансплантат проти хазяїна» та інфузійні. Пацієнти, які отримують генну терапію, мають перебувати під наглядом протягом усього життя для виявлення вторинних злоякісних новоутворень.

Заявка на препарат отримала статус пріоритетного розгляду (Priority Review), проривної терапії (Breakthrough Therapy) та орфанної терапії (Orphan).

Перший препарат, що містить гемопоетичні клітини-попередники з пуповинної крові людини, — Hemacord, FDA дозволило застосовувати ще у 2011 р. Показанням до прийому є гемопоетичне та імунологічне відновлення у пацієнтів з розладами, що впливають на кровотворну систему. Після цього схвалено ще 5 препаратів, включаючи омідубіцел. При цьому 3 з них мають аналогічні показання до застосування, а 4-й, ABECMA, призначений для лікування дорослих пацієнтів з рецидивом або рефрактерною множинною мієломою після чотирьох або більше попередніх ліній терапії, включаючи імуномодулювальний засіб, інгібітор протеасоми та анти-CD38 моноклональне антитіло.

За матеріалами www.fda.gov

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!