FDA надало традиційний дозвіл на маркетинг замість прискореного леканемабу-irmb

Приблизно через пів року після того, як Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) схвалило новий препарат від Eisai Inc для лікування хвороби Альцгеймера за прискореною процедурою, дозвіл перетворено на повноцінне традиційне схвалення. Тепер препарат, також відомий як Leqembi (леканемаб-irmb), отримав традиційний дозвіл на маркетинг. Внаслідок цього суворі критерії реімбурсації Центрами послуг Medicare & Medicaid буде переглянуто.

Леканемаб-irmb — перше антитіло, спрямоване на бета-амілоїд — основний патологічний фактор у патогенезі хвороби Альцгеймера. Препарат було схвалено в січні за програмою прискореного затвердження. Він дозволяє FDA схвалювати препарати для лікування серйозних станів, коли існує незадоволена медична потреба, на основі клінічних даних щодо впливу препарату на сурогатну кінцеву точку — у випадку з Leqembi, зменшення амілоїдних бляшок у головному мозку, — що, ймовірно, передбачає клінічну користь для пацієнтів. В якості постмаркетингової вимоги FDA вимагало від заявника проведення клінічного випробування, щоб перевірити очікувану клінічну користь леканемабу-irmb. З цією метою використано дослідження ІІІ фази 301 (CLARITY AD).

Дослідження 301 було багатоцентровим рандомізованим подвійним сліпим плацебо-контрольованим із паралельними групами, у якому взяли участь 1795 пацієнтів із хворобою Альцгеймера. Лікування розпочали у пацієнтів із легким когнітивним порушенням або легкою стадією деменції та підтвердженою наявністю патологічного бета-амілоїду. Пацієнти були рандомізовані у співвідношенні 1:1 для отримання плацебо або леканемабу-irmb у дозі 10 мг/кг маси тіла один раз на 2 тиж. Леканемаб-irmb продемонстрував статистично та клінічно значуще зниження від базового рівня до 18 міс за первинною кінцевою точкою — шкалою клінічної оцінки деменції за сумою балів порівняно з плацебо. Статистично значущі відмінності між групами лікування також продемонстровані за всіма вторинними кінцевими точками, які включали когнітивну підшкалу та шкалу активності повсякденної діяльності.

Найпоширенішими побічними ефектами леканемабу-irmb були головний біль, реакції, пов’язані з інфузією, та аномалії візуалізації, пов’язані з амілоїдом, — побічний ефект, який, як відомо, виникає з класом антитіл, спрямованих на амілоїд. Досить нечасто він може проявлятися серйозним і небезпечним для життя набряком головного мозку, який може бути пов’язаний із судомами та іншими тяжкими неврологічними симптомами. Попередження в рамці включено до інформації про призначення, щоб попередити пацієнтів та осіб, які доглядають за ними, про потенційні ризики. В інформації про призначення також зазначено, що перед початком лікування необхідно провести тестування на статус ApoE ε4, щоб визначити ризик розвитку аномалії візуалізації, пов’язаної з амілоїдом. Компанією Eisai навіть розроблено навчальні матеріали та програми, що розміщено на вебсайті Understanding ARIA, щоб сприяти кращому розумінню цього ускладнення.

За матеріалами www.fda.gov; www.understandingaria.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!