Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) расширило показания к применению препарата Zelboraf (вемурафениб), включив терапию редкой болезни Эрдгейма — Честера у взрослых пациентов с мутацией гена BRAF V600. Это первая одобренная FDA терапия данной патологии. Указанный препарат был впервые одобрен в США в 2011 г. для лечения пациентов с метастатической меланомой, у которых выявлена мутация гена BRAF V600.
Болезнь (или синдром) Эрдгейма — Честера является редким заболеванием, затрагивающим лиц среднего возраста. Она характеризуется ненормальным разрастанием лейкоцитов особого типа, гистиоцитов (так же называются макрофаги соединительных тканей), что приводит к невозможности фильтрации соединительных тканей, в частности костного мозга трубчатых костей. По оценкам, болезнь Эрдгейма — Честера диагностирована у 600–700 пациентов во всем мире. Примерно у 54% пациентов с данной патологией выявлена мутация гена BRAF V600. Пациенты с болезнью Эрдгейма — Честера имеют очень ограниченную продолжительность жизни.
Вемурафениб является ингибитором серин-треонинкиназы, кодируемой геном BRAF, которая блокирует определенные ферменты, способствующие росту клеток. Эффективность Zelboraf для лечения пациентов с болезнью Эрдгейма – Честера была изучена у 22 пациентов с мутацией гена BRAF-V600 при данной патологии. В ходе исследования оценивалось количество пациентов, у которых отмечено полное или частичное уменьшение размера опухоли. В ходе исследования у 11 пациентов (50%) зафиксирован частичный, у 1 пациента (4,5%) — полный ответ на лечение.
Побочные эффекты при приеме Zelboraf включают боль в суставах (артралгия), макуло-папулезную сыпь, выпадение волос (алопеция), усталость, изменение электрической активности сердца (длительный интервал Q–T) и рост папиллом. Среди тяжелых побочных эффектов отмечаются развитие новых видов рака (рак кожи, плоскоклеточный рак или другие виды рака), рост опухолей у пациентов с меланомой и «диким» типом BRAF, реакции гиперчувствительности (анафилаксия и DRESS-синдром), тяжелые кожные реакции (синдром Стивенса — Джонсона и токсический эпидермальный некролиз), аномалии сердца (удлинение интервала Q–T), повреждение печени, фоточувствительность, увеит, иммунные реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность, контрактура Дюпюитрена и подошвенный фасциальный фиброматоз. Zelboraf может нанести вред развивающемуся плоду, поэтому женщинам следует сообщить о потенциальном риске для плода и использовать эффективную контрацепцию при приеме данного препарата.
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим