«Merck Serono» получила одобрение регуляторных органов ЕС на расширение применения препарата Куван у детей с Фенилкетонурией в возрасте до 4 лет

02 Вересня 2015 1:14 Поділитися

«Merck Serono» получила одобрение регуляторных органов ЕС на расширение применения препарата Куван у детей с Фенилкетонурией в возрасте до 4 лет«Merck KGaA», одна из ведущих компаний по разработке и производству инновационной, качественной и высокотехнологичной продукции в фармацевтичес­кой, биотехнологической и химической отраслях, сообщила сегодня, что Европейская комиссия одобрила внесение изменения в инструкцию по применению препарата Kuvan®/Куван® (сапроптерина дигидрохлорид), позволяющего применять его у детей с фенилкетонурией в возрасте до 4 лет, у которых отмечается ответ на данное лечение. Решение Европейской комиссии последовало за положительной рекомендацией Комитета по лекарственным препаратам (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) в мае 2015 г., которая была основана на анализе данных клинического исследования IIIb фазы SPARK.

«Фенилкетонурия — редкое заболевание с серьезными последствиями, но при надлежащем лечении оно не нарушает развитие ребенка и качество жизни детей и взрослых. Мы стремимся помочь пациентам с фенилкетонурией как во взрослом возрасте, так и в детстве. Положительное решение Европейской комиссии позволяет врачам назначать сапроптерина дигидрохлорид также и детям с момента постановки диагноза, у которых отмечается ответ на данный препарат», — отметил Лучано Розетти (Luciano Rossetti), руководитель международного подразделения исследования и разработки «Merck Serono» биофармацевтического бизнеса компании «Merck KGaA».

Комментируя данную новость, профессор Аня Каролина Мунтай (Ania Carolina Muntau) из Университетской клиники Гамбург-Эппендорф, Больницы детской и юношеской медицины, возглавлявшая исследование SPARK*, сказала: «Данная новость является очень позитивным шагом в лечении детей с фенилкетонурией в возрасте до 4 лет, которым подходит данная терапия. Ведение маленьких детей с фенилкетонурией только с помощью ограничения фенилаланина в диете является весьма затруднительным, поэтому пациенты с удовлетворением встретят данное одобрение, которое может облегчить лечение. Фактические данные свидетельствуют, что сапроптерина дигидрохлорид значительно улучшает переносимость фенилаланина, что позволяет более гибко подходить к диете пациентов с фенилкетонурией, для которой характерны большие ограничения».

Подробные данные 26-недельного исследования SPARK были представлены на ежегодном симпозиуме Общества по изучению врожденных нарушений обмена веществ (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism — SSIEM) в сентябре 2014 г. Результаты показали, что добавление сапроптерина дигидрохлорида к диете с ограничением фенилаланина значимо повышало толерантность к фенилаланину на 30,5 мг/кг/сут у детей с фенилкетонурией младше 4 лет, отвечающих на терапию сапроптерина дигидрохлоридом по сравнению с переносимостью фенилаланина у детей, только соблюдающих диету с ограничением фенилаланина (p<0,001). В группе, где диета с ограничением фенилаланина сопровождалась применением сапроптерина дигидрохлорида, переносимость фенилаланина увеличилась с 37,1 мг/кг/сут исходно до 80,6 мг/кг/сут через 26 нед, а в группе, только соблюдавшей диету с ограничением фенилаланина, с 35,8 мг/кг/сут исходно до 50,1 мг/кг/сут через 26 нед.

Фенилкетонурия представляет собой врожденное метаболическое нарушение, которое приводит к токсическому накоплению в головном мозгу и крови фенилаланина — незаменимой аминокислоты, содержащейся во всех богатых белком продуктах. При отсутствии лечения фенилкетонурия может приводить к умственной отсталости, судорогам и другим серьезным медицинским проблемам.

По материалам, предоставленным компанией «Merck KGaA»

 

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Останні новини та статті