В США одобрен первый орфанный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый орфанный препарат, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых — Spinraza (нусинерсен).

Спинальная мышечная атрофия — разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением/потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Для спинальных мышечных атрофий характерно нарушение работы поперечно-полосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи. У больных отмечаются нарушения произвольных движений — ползания, ходьбы, удержания головы, глотания. Мышцы рук обычно не страдают. Для спинальных амиотрофий характерно сохранение чувствительности, а также отсутствие задержки психического развития. Кроме того, патологии свойственна широкая вариабельность симптомов, скорости прогрессирования заболевания и возраста, в котором происходит начало ее развития. Нусинерсен предназначен для применения у пациентов с различными вариантами развития спинальной мышечной атрофии.

Эффективность препарата была продемонстрирована в клиническом исследовании при участии 121 пациента с диагнозом «спинальная мышечная атрофия», поставленным в детском возрасте — до 6 мес. На период получения первой дозы нусинерсена у участников отмечали спинальную мышечную атрофию не менее 7 мес. В ходе исследования добровольцы были рандомизированы на 2 группы: таковые из 1-й группы получали инъекции нусинерсена, из 2-й — составляли контрольную группу. В 1-й группе было в 2 раза больше участников, чем во второй. Исследователи оценивали их моторные функции в ходе исследования, в частности способность держать голову, сидеть, ударять ногой в положении лежа на спине, ползать, выполнять скручивания, стоять и ходить.

В результате у 40% пациентов, получавших нусинерсен, было отмечено улучшение моторных функций, в то время как ни у одного участника из контрольной группы не было отмечено подобных результатов.

Стоит отметить, что были также проведены дополнительные открытые неконтролируемые клинические исследования эффективности нусинерсена для лечения указанной патологии. На момент получения первой дозы препарата пациентам с установленным диагнозом «спинальная мышечная атрофия» было от 30 дней до 15 лет. В исследовании также приняли участие лица с данным заболеванием, протекающим пока бессимптомно. На момент получения первой дозы препарата таким участникам было от 8 до 42 дней. В проведенных исследованиях отсутствовали контрольные группы, поэтому было труднее интерпретировать полученные результаты, тем не менее они продемонстрировали клиническую эффективность нусинерсена, сопоставимую с таковой, полученной в ходе плацебо-контролируемых клинических испытаний при участии пациентов со спинальной мышечной атрофией детского возраста.

Наиболее распространенными побочными эффектами нусинерсена в ходе исследований были инфекции верхних и нижних дыхательных путей, запоры. Предупреждения и меры предосторожности при применении препарата также включают возможное уменьшение количества тромбоцитов в крови пациентов, а также нефротоксичность. В экспериментах на животных отмечалась нейротоксичность препарата.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!