Якою є клінічна користь ліків від онкопатології, що отримали умовне схвалення? Дослідження

Яка клінічна користь від ліків від онкопатології, які отримали прискорене схвалення, і на якій основі вони отримують дозвіл на маркетинг від Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration — FDA) на звичайних умовах?

Щоб визначити, чи препарати для лікування злоякісних новоутворень, яким надано прискорене схвалення, зрештою демонструють клінічну користь, фахівці з фармакоепідеміології Гарвардського медуніверситету (Harvard Medical School) та клініки жіночого здоров’я провели когортне дослідження за загальнодоступними даними FDA щодо ліків, які отримали прискорене схвалення з 2013 до 2023 р. Результати опубліковано у «JAMA» у квітні 2024 р. (Liu I.T.T. et al., 2024).

Оскільки один і той самий препарат може бути схвалений для різних показань, особливо при злоякісних новоутвореннях, дослідники розглянули окремі пари ліків та показань. Автори з’ясували, що з 2013 до 2023 р. було надано прискорене схвалення загалом 129 парам препарат/показання до застосування в онкології. Серед 46 з них, за якими після схвалення спостерігали понад 5 років (отримали дозвіл у 2013–2017 рр.), близько ²/₃ (29,63%) отримали звичайне схвалення, 10 (22%) відкликані, а 7 (15%) залишилися у тому самому статусі після терміну медіаною 6,3 року.

Менше половини (20/46,43%) продемонстрували клінічну користь у підтверджувальних дослідженнях. Серед 48 лікарських засобів приводами для отримання звичайного схвалення були у:

• 19 (40%) — результати загальної виживаності;
• 21 (44%) — виживаності без прогресування;
• 5 (10%) — частоти та тривалості відповіді;
• 2 (4%) — частоти відповіді;
• 1 (2%) — незважаючи на негативні результати підтверджувального дослідження.

Порівнюючи показання для прискореного та звичайного схвалення, автори зазначили, що у 18 із 48 (38%) вони не змінилися, тоді як у 30 із 48 (63%) стали іншими (наприклад попередня лінія терапії).

«Таким чином, більшість ліків від онкопатології, яким було надано прискорене схвалення, врешті-решт не продемонстрували користі щодо загального виживання чи якості життя протягом 5 років після прискореного схвалення, — зауважили автори. — Пацієнти повинні бути чітко поінформовані про ліки від раку, які використовують прискорений шлях схвалення та не призводять до отримання переваг у клінічних результатах, орієнтованих на пацієнта».

За матеріалами jamanetwork.com

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!