Участь у події взяли майже 500 учасників з різних регіонів України та з-за кордону. Ключовий акцент дискусії — перехід від обговорень до конкретних управлінських та фінансових рішень, здатних розширити доступ пацієнтів до інноваційної терапії.
Стратегія: раннє виявлення, ДКД та референтні центри
Голова Комітету Верховної Ради України з питань здоров’я нації, медичної допомоги та медичного страхування Михайло Радуцький окреслив стратегічну мету державної політики — забезпечити кожному пацієнту з орфанним захворюванням доступ до необхідного лікування.
За його словами, сьогодні розвиток системи орфанної допомоги відбувається за трьома ключовими напрямами:
- раннє виявлення захворювань,
- закупівлі через механізм договорів керованого доступу (ДКД),
- створення мережі референтних центрів.
Важливим кроком стало розширення неонатального скринінгу 21 спадкової хвороби за ініціативою Президента України Володимира Зеленського. Як зазначив М. Радуцький, уже проведено понад 500 тис. досліджень, що дозволило виявити 489 випадків рідкісних захворювань, зокрема 70 — зі спінальною м’язовою атрофією.
Окрему увагу приділено впровадженню механізму ДКД. Верховна Рада України законодавчо врегулювала можливість укладання таких договорів, що дозволяє державі закуповувати інноваційні препарати безпосередньо у виробників за зниженими цінами. Минулого року Парламент дозволив проводити такі закупівлі за принципом змішаного фінансування — оплачувати за кошти не лише державного, але й місцевого бюджету та кошти закладів охорони здоров’я. Також у 2025 р. Верховна Рада України додатково виділила 3,2 млрд грн на забезпечення пацієнтів лікарськими засобами, зокрема для лікування рідкісних хвороб.
У межах реалізації державної політики Уряд затвердив Концепцію розвитку допомоги орфанним пацієнтам, Міністерство охорони здоров’я (МОЗ) України оновлює клінічні протоколи та формує мережу референтних центрів. Нещодавно затверджено Довідник рідкісних (орфанних) захворювань, що має стати інструментом для системного обліку пацієнтів та більш точного планування потреб.
Змішане фінансування: новий етап розвитку ДКД
Окремий блок дискусії був присвячений практичному застосуванню ДКД для закупівель інноваційних препаратів.
За словами генерального директора ДП «Медичні закупівлі України» (МЗУ) Олега Кльоца, у 2025 р. загальні обсяги державних витрат на закупівлі лікарських засобів за механізмом ДКД досягли 2,4 млрд грн, що становить близько 15% від бюджету, спрямованого на забезпечення пацієнтів безоплатними медичними товарами.
У грудні минулого року Уряд ухвалив постанову, яка дозволяє впроваджувати змішане фінансування ДКД. Це дає можливість МЗУ вести переговори з виробниками, враховуючи агрегований попит і консолідовані бюджети замовників, що підвищує переговорну позицію держави та дозволяє розширити кількість пацієнтів, які отримають лікування.
Як це працюватиме на практиці? О. Кльоц навів наступний алгоритм дій:
1. Першочергово робота з вже укладеними договорами — щодо них є розуміння стосовно ціни та кількості.
2. Нещодавно отримано затверджений паспорт бюджетної програми. Протягом березня очікуються всі накази про затвердження кількості. Це дозволить чітко бачити частку покриття потреби за кожною нозологією.
3. Далі МЗУ звертається до регіонів із переліком чинних договорів ДКД та просить надати орієнтовну потребу і підтвердити фінансову спроможність співфінансування.
4. Після цього агрегується потреба та ведуться перемовини з виробником інноваційних ліків щодо можливості збільшення обсягів у межах уже укладеного договору.
5. У разі підтвердження підписується договір про взаємодію з регіональним замовником (департаментом або лікарнею).
6. Замовник перераховує кошти МЗУ.
7. Після цього питання виноситься на робочу групу МОЗ для фінального погодження.
«Якщо всі етапи пройдені — укладається договір, очікуємо поставку в Україну. Препарати надходять на наш склад, проходять вхідний контроль якості, після чого здійснюється розподіл — відповідно до державних асигнувань і внесків інших замовників. Далі ліки доставляються в регіони відповідно до їх замовлення», — зазначив О. Кльоц.
Роль ОМТ і клінічних випробувань
Представники ДП «Державний експертний центр МОЗ України» акцентували увагу на двох системних інструментах забезпечення доступу до лікування — клінічних випробуваннях та державній оцінці медичних технологій (ОМТ).
Клінічні дослідження для пацієнтів із рідкісними захворюваннями — це не лише доступ до інноваційних препаратів, а й рання діагностика, генетичне тестування та мультидисциплінарний супровід відповідно до міжнародних стандартів. Наразі в Україні триває міжнародне багатоцентрове клінічне дослідження фази II SHIELD-DMD для пацієнтів із м’язовою дистрофією Дюшенна.
Другий ключовий інструмент — ОМТ, яка дозволяє ухвалювати зважені рішення щодо фінансування інноваційних препаратів. Станом на 25 лютого 2026 р. підготовлено 54 висновки державної ОМТ щодо лікарських засобів для лікування орфанних захворювань — це 35% від загальної кількості висновків ДЕЦ.
У 2022–2025 рр. на підставі рекомендацій ОМТ укладено ДКД щодо 14 інноваційних препаратів для лікування рідкісних нозологій.
Системність, доказовий підхід та прозорі процедури розглядаються як ключові передумови формування стійкої моделі фінансування орфанної допомоги.
Голос пацієнтської спільноти
У ГС «Орфанні захворювання України» наголошують: головна мета подібних заходів — не лише фаховий діалог, а й формування узгоджених рішень. За підсумками дискусії готується меморандум, у якому буде зафіксовано пропозиції та напрацьовані кроки.
Учасники заходу дійшли згоди, що орфанні захворювання — це не «виняток із системи», а її відповідальність. Розбудова референтних центрів, розвиток скринінгу, впровадження ОМТ та розширення практики ДКД мають сформувати цілісну модель допомоги пацієнтам із рідкісними хворобами в Україні — від ранньої діагностики до забезпечення інноваційною терапією.
Коментарі
Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим