Терапия антисмысловыми РНК спинальной мышечной атрофии

В ходе исследования, проведенного учеными из «Cold Spring Harbor Laboratory», было показано, что спинальная мышечная атрофия может быть обусловлена не только гибелью нейронов спинального мозга. Согласно результатам, опубликованным в «Nature», дефекты в тканях печени, мышц и сердца также могут способствовать развитию патологии.

Кроме того, в эксперименте на животных было показано, что использование антисмысловых олигонуклеотидов РНК, которые вводились непосредственно в церебро-спинальную жидкость, приводило к значительному сокращению выраженности симптомов заболевания.

Развитие спинальной мышечной атрофии обусловлено мутацией SMN1-гена ДНК (survival of motor neuron — 1), продуктом которого является белок SMN, ответственный за выживаемость моторных нейронов. Таким образом, мутация приводит к преждевременной гибели моторных нейронов.

Бажаєте завжди бути в курсі останніх новин фармацевтичної галузі?
Тоді підписуйтесь на «Щотижневик АПТЕКА» в соціальних мережах!