FDA одобрен препарат для таргетной терапии рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза со специфической генетической мутацией

02 Серпня 2017 1:32 Поділитися

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило лекарственное средство Idhifa (энасидениб) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом, которые имеют специфическую генетическую мутацию IDH2. Препарат одобрен для использования при сопутствующем диагностическом анализе RealTime IDH2, который используется для обнаружения специфических мутаций в гене IDH2 у пациентов с острой миелоидной лейкемией.

Энасидениб относится к таргетной терапии, которая удовлетворяет ранее неудовлетворенную потребность пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом со специфической генетической мутацией IDH2. Применение данного препарата было связано с полной ремиссией у некоторых больных и уменьшением потребности в переливаниях эритроцитов и тромбоцитов.

Острый миелоидный лейкоз — быстро прогрессирующая онкопатология, при которой отмечается увеличение количества аномальных лейкоцитов в кровотоке и костном мозге. По данным Национального института рака при Национальном институте здоровья (National Cancer Institute at the National Institutes of Health), у примерно 21 380 лиц будет диагностирован острый миелоидный лейкоз в 2017 г. и приблизительно 10 590 пациентов с данной онкопатологией умрут из-за нее в этом году.

Энасидениб является ингибитором изоцианат дегидрогеназы-2, блокируя несколько ферментов, которые способствуют росту опухолевых клеток. Если мутация IDH2 выявлена в образцах крови или костного мозга с помощью анализа RealTime IDH2, пациент может иметь право на лечение с применением энасидениба.

Эффективность препарата изучалась в клиническом испытании без контрольной группы при участии 199 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом, у которых мутация в гене IDH2 была выявлена с помощью анализа RealTime IDH2. В ходе исследования выявляли процент пациентов без признаков заболевания и с полным восстановлением показателей крови после лечения (полная ремиссия), а также пациентов без признаков заболевания и с частичным восстановлением показателей крови после лечения (полная ремиссия с частичным гематологическим восстановлением). При минимально продолжительном — на протяжении 6 мес — лечении у 19% пациентов наблюдали полную ремиссию в среднем через 8,2 мес после терапии, а у 4% пациентов — полную ремиссию с частичным гематологическим восстановлением в среднем через 9,6 мес после пройденного лечения. Из 157 пациентов, которым потребовалось переливание крови или тромбоцитов из-за острого миелоидного лейкоза в начале исследования, 34% больше не нуждались в переливаниях после лечения энасиденибом.

Побочными эффектами при проводимой терапии были: тошнота, рвота, диарея, повышенный уровень билирубина в крови и снижение аппетита. Во время беременности или кормления не рекомендуется принимать энасидениб, так как это может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.

По материалам www.fda.gov

Коментарі

Коментарі до цього матеріалу відсутні. Прокоментуйте першим

Добавить свой

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

*

Інші статті розділу


Останні новини та статті