FDA одобрен препарат для таргетной терапии рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза со специфической генетической мутацией

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) одобрило лекарственное средство Idhifa (энасидениб) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом, которые имеют специфическую генетическую мутацию IDH2. Препарат одобрен для использования при сопутствующем диагностическом анализе RealTime IDH2, который используется для обнаружения специфических мутаций в гене IDH2 у пациентов с острой миелоидной лейкемией.

Энасидениб относится к таргетной терапии, которая удовлетворяет ранее неудовлетворенную потребность пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом со специфической генетической мутацией IDH2. Применение данного препарата было связано с полной ремиссией у некоторых больных и уменьшением потребности в переливаниях эритроцитов и тромбоцитов.

Острый миелоидный лейкоз — быстро прогрессирующая онкопатология, при которой отмечается увеличение количества аномальных лейкоцитов в кровотоке и костном мозге. По данным Национального института рака при Национальном институте здоровья (National Cancer Institute at the National Institutes of Health), у примерно 21 380 лиц будет диагностирован острый миелоидный лейкоз в 2017 г. и приблизительно 10 590 пациентов с данной онкопатологией умрут из-за нее в этом году.

Энасидениб является ингибитором изоцианат дегидрогеназы-2, блокируя несколько ферментов, которые способствуют росту опухолевых клеток. Если мутация IDH2 выявлена в образцах крови или костного мозга с помощью анализа RealTime IDH2, пациент может иметь право на лечение с применением энасидениба.

Эффективность препарата изучалась в клиническом испытании без контрольной группы при участии 199 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом, у которых мутация в гене IDH2 была выявлена с помощью анализа RealTime IDH2. В ходе исследования выявляли процент пациентов без признаков заболевания и с полным восстановлением показателей крови после лечения (полная ремиссия), а также пациентов без признаков заболевания и с частичным восстановлением показателей крови после лечения (полная ремиссия с частичным гематологическим восстановлением). При минимально продолжительном — на протяжении 6 мес — лечении у 19% пациентов наблюдали полную ремиссию в среднем через 8,2 мес после терапии, а у 4% пациентов — полную ремиссию с частичным гематологическим восстановлением в среднем через 9,6 мес после пройденного лечения. Из 157 пациентов, которым потребовалось переливание крови или тромбоцитов из-за острого миелоидного лейкоза в начале исследования, 34% больше не нуждались в переливаниях после лечения энасиденибом.

Побочными эффектами при проводимой терапии были: тошнота, рвота, диарея, повышенный уровень билирубина в крови и снижение аппетита. Во время беременности или кормления не рекомендуется принимать энасидениб, так как это может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.

По материалам www.fda.gov

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи