FDA розширює схвалення генної терапії для пацієнтів з м’язовою дистрофією Дюшенна
Управління з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (Food and Drug Administration — FDA) розширило дозвіл на маркетинг препарату Elevidys (деландистроген моксепарвовек-rokl), генної терапії для хворих з м’язовою дистрофією Дюшена (МДД), включивши до нього осіб віком від 4 років із МДД та підтвердженою мутацією в гені МДД в амбулаторній (з можливістю ходити) та неамбулаторній фазах. Деландистроген раніше […]









