FDA расширило показания к применению препарата для лечения муковисцидоза

18 мая 2017 4:34 Версия для печати

FDA расширило показания к применению препарата для лечения муковисцидозаУправление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) расширило показания к применению орфанного препарата Kalydeco (ивакафтор), предназначенного для лечения муковисцидоза. Полученное одобрение позволяет применять его для лечения пациентов с муковисцидозом с наличием одной из 33 мутаций в гене, кодирующем белок CFTR, вместо одной из 10 таких мутаций, как было ранее. Агентство основывает свое решение на результатах лабораторных испытаний в сочетании с доказательствами, полученными в ходе более ранних клинических испытаний.

По словам Джанет Вудкок (Janet Woodcock), доктора медицинских наук, директора Центра по оценке и исследованиям лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research) FDA, многие генные мутации при муковисцидозе довольно редки и отмечаются у небольшой группы пациентов. Поэтому провести клинические испытания препарата в данной ситуации не представляется возможным. Этот вызов подтолкнул агентство к использованию альтернативного подхода, основанного на точной медицине, что позволило выявить дополнительные генные мутации, которые отвечают на лечение ивакафтором.

Муковисцидоз поражает клетки, производящие слизь, пот и пищеварительные соки. Заболевание вызывают мутации в гене, кодирующем белок CFTR, который регулирует транспорт ионов хлора через мембрану клетки. Следствием мутации становится образование густой слизи, которая накапливается в легких, желудочно-кишечном тракте и других частях тела, приводя к развитию тяжелой дыхательной недостаточности и проблем с пищеварением. Ивакафтор — первый пероральный препарат, корректирующий работу белка CFTR и улучшающий тем самым транспортировку соли и воды через клеточные мембраны, что помогает поглощать жидкость и убирает слизь из дыхательных путей. Лекарство одобрено к применению у взрослых и детей с 2-летнего возраста.

Лабораторные тесты показали, что ряд генных мутаций, при которых ранее препарат не был рекомендован, ответили на применение ивакафтора. Исследователи смогли экстраполировать продемонстрированные ранее клинические преимущества в проведенных клинических исследованиях на клетках с другими мутациями гена, кодирующего белок CFTR. Это привело к увеличению количества генных мутаций при муковисцидозе, при которых может применяться препарат.

По материалам www.fda.gov

Комментарии

Нет комментариев к этому материалу. Прокомментируйте первым

Добавить свой

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Другие статьи раздела


Последние новости и статьи