Главная RSS Контакты
Издательство МОРИОН Компендиум OnLine Украинский Медицинский Часопис Фармэнциклопедия Геоаптека

FDA расширило показания к применению препарата для лечения муковисцидоза

[ 2017-05-18 16:34 ]

FDA расширило показания к применению препарата для лечения муковисцидозаУправление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) расширило показания к применению орфанного препарата Kalydeco (ивакафтор), предназначенного для лечения муковисцидоза. Полученное одобрение позволяет применять его для лечения пациентов с муковисцидозом с наличием одной из 33 мутаций в гене, кодирующем белок CFTR, вместо одной из 10 таких мутаций, как было ранее. Агентство основывает свое решение на результатах лабораторных испытаний в сочетании с доказательствами, полученными в ходе более ранних клинических испытаний.

По словам Джанет Вудкок (Janet Woodcock), доктора медицинских наук, директора Центра по оценке и исследованиям лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research) FDA, многие генные мутации при муковисцидозе довольно редки и отмечаются у небольшой группы пациентов. Поэтому провести клинические испытания препарата в данной ситуации не представляется возможным. Этот вызов подтолкнул агентство к использованию альтернативного подхода, основанного на точной медицине, что позволило выявить дополнительные генные мутации, которые отвечают на лечение ивакафтором.

Муковисцидоз поражает клетки, производящие слизь, пот и пищеварительные соки. Заболевание вызывают мутации в гене, кодирующем белок CFTR, который регулирует транспорт ионов хлора через мембрану клетки. Следствием мутации становится образование густой слизи, которая накапливается в легких, желудочно-кишечном тракте и других частях тела, приводя к развитию тяжелой дыхательной недостаточности и проблем с пищеварением. Ивакафтор — первый пероральный препарат, корректирующий работу белка CFTR и улучшающий тем самым транспортировку соли и воды через клеточные мембраны, что помогает поглощать жидкость и убирает слизь из дыхательных путей. Лекарство одобрено к применению у взрослых и детей с 2-летнего возраста.

Лабораторные тесты показали, что ряд генных мутаций, при которых ранее препарат не был рекомендован, ответили на применение ивакафтора. Исследователи смогли экстраполировать продемонстрированные ранее клинические преимущества в проведенных клинических исследованиях на клетках с другими мутациями гена, кодирующего белок CFTR. Это привело к увеличению количества генных мутаций при муковисцидозе, при которых может применяться препарат.

По материалам www.fda.gov

Комментариев нет » Добавить свой

Другие статьи раздела

[2017-05-26 14:07]
Парламентар звернув увагу Уряду на борги України перед асамблеєю ВООЗ

[2017-05-26 12:15]
Актуальні показники проведення тендерних закупівель у «ProZorro» станом на квітень 2017 р.

[2017-05-26 11:19]
ГС «АПАУ» звернулася до розпорядників бюджетних коштів з вимогою не блокувати програму «Доступні ліки»

[2017-05-25 15:50]
Дніпропетровське відділення АМКУ оштрафувало декількох власників аптек за введення споживачів в оману

[2017-05-25 15:08]
До порядку денного сесії включено законопроекти щодо термінів придатності ліків, закуплених через міжнародні організації, та щодо створення клінічних баз

[2017-05-25 14:45]
Закупівлі–2016: більшу частину препаратів буде поставлено до осені

[2017-05-24 17:31]
CHMP принял положительное заключение относительно одобрения карипразина для лечения шизофрении

[2017-05-24 15:24]
Пропонується дозволити використовувати рецептурні бланки форми №1 старого зразка до їх повного використання

[2017-05-24 14:55]
«Біофарма» вимагає розібратися з непрозорою закупівлею препарату для лікування гемофілії через ПРООН

[2017-05-24 13:18]
FDA одобрило первый препарат для лечения гигантоклеточного артериита

Последние новости и статьи

[2017-05-26 14:07]
Парламентар звернув увагу Уряду на борги України перед асамблеєю ВООЗ

[2017-05-26 12:15]
Актуальні показники проведення тендерних закупівель у «ProZorro» станом на квітень 2017 р.

[2017-05-26 11:41]
Как распознать наступление менопаузы

[2017-05-26 11:19]
ГС «АПАУ» звернулася до розпорядників бюджетних коштів з вимогою не блокувати програму «Доступні ліки»

[2017-05-26 11:00]
Как защититься от теплового удара: рекомендации специалистов

[2017-05-26 10:26]
Простое изменение рациона повышает вероятность зачатия ребенка

[2017-05-25 17:41]
Бессонные ночи могут представлять опасность для жизни

[2017-05-25 17:06]
Уряд зменшив одноразову допомогу лікарям, що йдуть працювати у первинну ланку та на село

[2017-05-25 16:38]
Почему вредно не только недосыпание, но и избыток сна

[2017-05-25 15:50]
Дніпропетровське відділення АМКУ оштрафувало декількох власників аптек за введення споживачів в оману

Новости фармацевтики и фармации, Производство лекарств, производство лекарственных препаратов и фармацевтическое производство, Фармацевтика и фармация Все новости

Подписка на новости


№ 19 (1090) 22 мая 2017 г.
PDF-версия номера



Средневзвешенная розничная стоимость лекарственных средств в Украине на апрель 2017



Мы в социальных сетях:

Еженедельник Аптека в Твиттере Еженедельник Аптека на Facebook Еженедельник Аптека в Google+